司美替尼为患有1型神经纤维瘤病和无法手术的丛状神经纤维瘤的儿科患者提供了新的治疗选择

　　司美替尼（Selumetinib）于2020年4月10日获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。

　　司美替尼是一种激酶抑制剂，通过抑制MEK1/2来发挥作用。

　　在一项由美国国家癌症研究所(NCI)资助的开放标签、多中心、单臂试验（SPRINT研究）中，司美替尼显示出显著疗效。该研究针对患有NF1和无法手术切除的PN的儿科患者。

　　主要疗效指标是总体缓解率（ORR），定义为肿瘤体积缩小≥20%的患者百分比。研究发现，ORR为66%，且所有患者均达到部分缓解，其中82%的缓解者持续缓解时间至少为12个月。

　　最常见的不良反应（≥40%的患者）包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发烧、痤疮、口腔炎等。

　　司美替尼还可能引起心肌病、眼毒性（包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离和视力受损）以及肌酐磷酸激酶升高。

　　根据不良反应的严重程度，可能需要停用司美替尼、减少剂量或永久停药。

　　推荐的司美替尼剂量为25 mg/㎡，每天两次，空腹口服，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　总的来说，司美替尼为患有1型神经纤维瘤病和无法手术的丛状神经纤维瘤的儿科患者提供了新的治疗选择。然而，使用时需要注意监测并处理可能出现的副作用。

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