研究显示司美替尼可缩小肿瘤，为1型神经纤维瘤病儿童提供临床益处

　　在2期临床试验中，司美替尼被证实能够缩小由1型神经纤维瘤病（NF1）引起的无法手术的肿瘤，即丛状神经纤维瘤。70%的受试儿童出现肿瘤缩小的部分缓解情况。

　　接受治疗后，儿童们疼痛减轻，功能得到改善，整体生活质量有所提高。特别是那些患有慢性疼痛的患者，甚至能够摆脱对止痛药的依赖。

　　该试验由美国国立卫生研究院（NIH）的国家癌症研究所（NCI）领导，招募了50名年龄在3至17岁之间的患有NF1相关丛状神经纤维瘤的儿童。受试者们连续28天每天口服两次司美替尼，并至少每四个周期进行一次评估。

　　虽然司美替尼显示出积极的治疗效果，但也有5名儿童因可能与药物相关的副作用而停止接受治疗。最常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻和皮疹。

　　司美替尼通过阻断MEK蛋白质（RAS信号通路的一部分）来发挥作用。在NF1患者中，RAS信号通路过度活跃，导致肿瘤生长。通过抑制MEK，司美替尼能够减缓或阻止这一过程。

　　美国食品和药物管理局（FDA）已于2018年授予司美替尼治疗NF1的孤儿药称号，并于2019年将其列为突破性疗法。这些认可突显了司美替尼在治疗这种罕见且难以治疗的疾病方面的潜力。

　　司美替尼在NIH的临床试验中表现出显著的疗效，为患有1型神经纤维瘤病的儿童提供了新的治疗选择，并有望显著改善他们的生活质量。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。