司美替尼为1型神经纤维瘤病患者提供了一种新的治疗选择

　　在NIH（美国国立卫生研究院）的试验中，司美替尼（司美替尼）为患有1型神经纤维瘤病（NF1）的儿童带来了显著的临床益处。这一发现基于一项由隶属于NCI（国家癌症研究所）的CCR（癌症研究中心）校内研究人员领导的2期临床试验。该试验的结果发表于2020年3月18日的《新英格兰医学杂志》上，证实了司美替尼在治疗NF1相关的丛状神经纤维瘤（PN）方面的积极效果。

　　NF1是一种遗传性疾病，常导致患者体内出现多种肿瘤，包括PN。PN是一种难以治疗的肿瘤，由于其位置和与周围健康组织的交织，手术切除通常不可行或效果不佳。因此，对于NF1患者和他们的家庭来说，寻找有效的药物治疗方法一直是迫切的需求。

　　在试验中，司美替尼作为一种MEK1/2抑制剂，通过阻断RAS信号通路中的MEK蛋白质来发挥作用。这一信号通路在NF1患者中过度活跃，促进了肿瘤的生长。通过抑制这一通路，司美替尼能够缩小肿瘤，减轻患者的疼痛，改善功能，并提高整体生活质量。

　　试验招募了50名3至17岁的NF1相关PN儿童患者，并让他们连续28天为一个周期，每天口服两次司美替尼。经过治疗，70%的儿童出现了肿瘤体积缩小≥20%的部分缓解，其中大多数人将这种缓解维持了一年多。此外，治疗还显著改善了患者的疼痛水平、日常功能、整体生活质量、力量和运动范围等方面。

　　尽管司美替尼带来了显著的疗效，但也存在一些副作用。在试验中，最常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻和皮疹。然而，这些副作用通常是可控的，并且相对于药物带来的益处来说，患者和医生通常会认为它们是可接受的。

　　总的来说，司美替尼为NF1患者提供了一种新的治疗选择，为他们带来了希望和改善生活质量的机会。

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