帕克替尼Pacritinib对骨髓纤维化的深层疗效

　　帕克替尼（商品名：Vonjo）为骨髓纤维化患者带来的疗效及其不良事件概述。

　　帕克替尼对贫血具有显著疗效，特别是当患者每天两次服用200mg的剂量时，与最佳可用疗法（BAT）相比，输血独立性分别达到了24%和5%，这一差异具有统计学显著性（P = .013）。不论从哪个角度分析数据，每天两次200毫克的帕克替尼在改善贫血方面的效果均优于输血独立率，这一点在患者的血小板计数上也有所体现，并且这一效果在之前未接受过鲁索替尼（ruxolitinib）治疗的患者中更为显著。

　　与鲁索替尼相比，使用帕克替尼后，患者恶性肿瘤、非黑色素瘤皮肤癌、病毒感染和带状疱疹的发病率相对较低，但真菌感染的发生率与之持平。

　　那么，生存率与帕克替尼的使用之间存在何种关联呢？

　　即便症状缓解率达到或超过10%，那些对帕克替尼有反应的患者与无反应的患者相比，其生存期似乎有所延长。然而，在接受BAT（包括鲁索替尼）治疗的患者中，这种关联并不明显。因此，症状的缓解似乎与这些患者的生存获益不直接相关。如果我们观察到总症状评分增加20%，可能会观察到类似的现象，但这一观察可能不具备统计学意义。我们对脾脏反应也进行了类似的分析，并发现，在血小板计数低的患者中，脾脏和症状的改善与帕克替尼治疗后的生存率有关，而与BAT（包括鲁索替尼）无关。这表明，帕克替尼的疗效可能比我们预期的要更为深远。

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