Rytelo用于治疗低风险骨髓增生异常综合征并伴有输血依赖性贫血的成年患者

　　2024年6月，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了Rytelo（imetelstat）用于治疗低风险骨髓增生异常综合征（MDS）并伴有输血依赖性（TD）贫血的成年患者。这些患者在八周内需要接受四个或更多的红细胞单位，且对红细胞生成刺激剂（ESA）没有反应、失去反应或不适合使用。

　　Rytelo对低风险MDS患者的治疗效果尤为显著，这些患者有望在24周内摆脱对红细胞输注的依赖，并改善其症状性贫血的状况。

　　低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）是一种血癌，其病情进展通常会导致对贫血及其引发的疲劳等症状的管理需求增强。这些症状明显的LR-MDS患者常会变得依赖红细胞输注，而这与降低生活质量和缩短生存期的短期及长期临床后果密切相关。目前，许多LR-MDS患者的需求仍未得到满足，尤其是那些预后不佳的患者。

　　IMerge试验的主要和关键次要终点均已达到。在至少连续八周内，Rytelo显示出显著高于安慰剂的红细胞输注独立性（RBC-TI）率（Rytelo为39.8%[95% CI 30.9-49.3]；安慰剂为15.0%[95% CI 7.1-26.6]；p<0.001），并且这种独立性至少持续了24周（Rytelo为28.0%[95% CI 20.1-37.0]；安慰剂为3.3%[95% CI 0.4-11.5]；p<0.001）。RBC-TI在Rytelo治疗的人群中表现出持久性和持续性，8周应答者和24周应答者的中位RBC-TI持续时间分别达到了约1年和1.5年。

　　在对RBC-TI持续8周及以上的Rytelo治疗患者进行的一项探索性分析中，Rytelo组患者的血红蛋白增加中位数为3.6g/dL，而安慰剂组仅为0.8g/dL。在关键MDS亚组中，无论环状铁粒幼细胞（RS）状态、基线输血负担和国际预后积分系统（IPSS）风险类别如何，均观察到了具有临床意义的疗效。

　　在IMerge试验中，Rytelo的安全性得到了良好体现，其常见的副作用包括可控且短暂的血小板减少症和中性粒细胞减少症。这对于经验丰富的血液科医生来说是熟悉的副作用，他们擅长处理这类血细胞减少症。最常见的3/4级不良反应是中性粒细胞减少症（72%）和血小板减少症（65%），其中位数持续时间不到两周，超过80%的患者在几周内便能缓解至<2级。血细胞减少通常可以通过调整药物剂量来控制。每四个星期静脉注射一次Rytelo与这些患者的常规血细胞计数监测频率相一致。

　　最常见的不良反应（发生率≥10%，且与安慰剂组相比差异>5%）包括实验室检查异常，如血小板减少（血小板减少症）、白细胞减少、中性粒细胞减少（中性粒细胞减少症）、天冬氨酸转氨酶（AST）升高、碱性磷酸酶（ALP）升高、丙氨酸转氨酶（ALT）升高，以及疲劳、部分凝血活酶时间延长、关节痛/肌痛、COVID-19感染和头痛。在接受Rytelo治疗的患者中，临床相关不良反应发生率<5%的包括发热性中性粒细胞减少症、败血症、胃肠道出血和高血压。

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