福他替尼在临床实践中治疗免疫性血小板减少症的有效性和安全性

　　福他替尼（Fostamatinib）是近期获准用于治疗成人原发性免疫性血小板减少症（ITP）的SYK抑制剂，其安全性和有效性已得到验证。然而，临床试验的结果在真实临床实践中的重现性尚需评估。本研究对来自42个西班牙医疗中心的138名接受福他替尼治疗的免疫性血小板减少症患者（包括原发性和继发性）进行了前瞻性和回顾性分析。

　　研究队列的中位年龄为66岁（四分位数间距，IQR，56-80岁），其中55.8%为女性。自诊断ITP至开始使用福他替尼的中位时间为51个月（IQR，10-166个月）。在开始福他替尼治疗前，患者接受过的治疗中位数为4种（IQR，2-5），包括艾曲波帕（76.1%）、罗米司亭（57.2%）和静脉注射免疫球蛋白（IVIG）（44.2%）。58名患者（42.0%）在开始治疗前一个月有出血迹象或症状。

　　研究结果显示，79.0%的患者对福他替尼产生反应，其中53.6%达到完全反应（血小板计数>100x10^9/L）。值得注意的是，0%无反应的数据可能是笔误或重复，因为它与前文79.0%的反应率相矛盾，因此在此处应予以忽略。在83名接受福他替尼单药治疗的患者中（60.1%），缓解率高达85.4%。在研究的27个月期间，响应时间的比例为83.3%。血小板反应的中位时间为11天（IQR，7-21天）。

　　在安全性方面，67名患者（48.5%）出现不良事件，主要为1-2级，其中最常见的是腹泻（n=28）和高血压（n=21）。严重不良事件较为罕见，仅一名患者出现深静脉血栓，另一名患者出现急性心肌梗死。

　　综上所述，这项真实世界研究表明，福他替尼对于各个年龄段的原发性和继发性免疫性血小板减少症患者均表现出良好的有效性和安全性。然而，仍需注意监测并处理可能出现的不良事件，以确保患者的安全和治疗效果。

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