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福他替尼在治疗难治性免疫性血小板减少症中的疗效与安全性评估

时间:2024-06-27     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  免疫性血小板减少症(ITP)是一种由免疫机制介导的疾病,其特征是血小板计数显著降低。尽管已有多种治疗方案,但仍有部分患者面临疾病难治的问题。在这一背景下,福他替尼——一种口服的脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂——崭露头角,成为治疗难治性ITP的潜在有效药物。

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  近期一项研究对比了福他替尼与传统疗法在18岁及以上的难治性ITP成人患者中的疗效与安全性。

  研究结果显示,福他替尼在治疗后的第24周、第12周均展现出了显著的疗效,具体表现在实现稳定血小板反应的患者比例较高。具体来说,当血小板计数达到或超过50,000/μL时,第24周的总缓解率(ORR)达到了0.80(95%置信区间[CI]为0.72-0.88),第12周的ORR为0.80(95%CI 0.72-0.90),而第24周时该指标更是提升至0.82(95%CI 0.72-0.90)。此外,对于基线血小板计数低于15,000/μL的患者,福他替尼也显示出了改善血小板计数的积极效果。

  然而,在安全性方面,研究发现福他替尼的使用与一些不良反应相关。最常见的不良反应包括腹泻(相对危险度[RR] 2.32; 95% CI 1.11-4.84)、高血压(RR 2.33; 95% CI 1.00-5.43)以及肝功能测试异常(RR 4.18; 95% CI 1.00-17.48)。值得注意的是,恶心(RR 1.77;95% CI 0.33-9.67)和皮疹(RR 2.28;95% CI 0.50-10.29)的发生率虽然有所上升,但未达到统计学上的显著性。

  综上所述,该研究为福他替尼在治疗难治性ITP中的疗效提供了有力支持,尤其是在提高患者血小板计数和实现治疗目标方面。然而,考虑到腹泻、高血压和肝功能检查异常等不良反应的相对高发,使用福他替尼时需谨慎评估其安全性。

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