达雷妥尤单抗联合阿伐曲泊帕对慢性难治性原发性免疫性血小板减少症儿童的早期显著疗效

　　慢性难治性原发性免疫性血小板减少症（CRITP）是一种难以治疗的疾病，它通常对多种二线药物治疗（无论是否伴随脾切除）产生抵抗，患者常面临严重出血的风险，且难以找到有效的治疗方法。尽管稳定有效的药物治疗需求迫切，但合适的治疗方案一直难以确定。Daratumumab（达雷妥尤单抗，简称Dara）是一种抗CD38单克隆抗体，它已被证实在多发性骨髓瘤中能够靶向克隆浆细胞。此外，在一些病例报告和系列研究中，以及正在进行的针对慢性难治性原发性免疫性血小板减少症成人患者的临床试验中，该药物也显示出对难治性自身免疫性血细胞减少症的治疗潜力。

　　实际案例分享：我们观察了3名慢性难治性原发性免疫性血小板减少症患者（包括2名男性和1名女性，年龄分别为12岁、5岁和7岁）在接受达雷妥尤单抗联合阿伐曲泊帕治疗后的早期和持续反应，随访期超过25周。在接受达雷妥尤单抗治疗前，这些患者的免疫性血小板减少症持续时间分别为9年、1.4年和4年。他们的基线血小板计数分别为4、6、9×109/L，出血评分均在2级以上，且既往用药次数均超过3次。在接受达雷妥尤单抗治疗后，这些患者分别在第45天、第6天和第4天达到缓解标准（血小板计数≥30×109/L，且较基线计数至少增加两倍），并在第51天、第6天和第8天达到完全缓解标准（血小板计数≥100×109/L）。自患者获得缓解后至随访终点，他们维持持续反应（血小板计数>30×109/L，且自获得缓解以来，血小板计数评估在达雷妥尤单抗后保持≥75%的时间）的时长分别为48天、175天和204天，随访时间则分别为39.1周、25.9周和29.7周。在随访期间，患者的出血评分从3级降至0级。值得注意的是，在随访期间未发现明显的治疗相关不良事件。

　　综上所述，达雷妥尤单抗联合阿伐曲泊帕可能是一种安全有效的治疗方法，适用于慢性难治性原发性免疫性血小板减少症的儿童患者。然而，这一结论仍需通过进一步的研究来加以验证和探索。

　　阿伐曲泊帕仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。