FDA批准PiaSky用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症

　　2024年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准PiaSky（crovalimab-akkz）用于治疗体重至少40公斤的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和13岁及以上儿童患者。

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）是一种罕见且危及生命的血液疾病。在此类疾病中，红细胞会被人体的补体系统（先天免疫系统的一部分）异常破坏，导致贫血、疲劳、血栓等症状，并可能进一步引发肾脏疾病。

　　补体C5抑制剂通过阻断补体系统的部分级联反应发挥作用，已被证实为PNH的有效治疗手段。PiaSky含有crovalimab-akkz，这是一种C5抑制剂，能够在血液中循环，并通过每4周一次的低剂量给药实现持续的补体抑制。

　　在用药方案上，PiaSky在第1天通过静脉输注给予单次负荷剂量，随后在第2、8、15和22天通过皮下注射给予另外四次负荷剂量。从第29天开始，进行维持给药，每4周通过皮下注射给药一次。

　　值得注意的是，PiaSky的产品标签上带有黑框警告，提示使用该药物可能会增加由脑膜炎奈瑟菌引起的严重和危及生命的感染风险。

　　此外，PiaSky只能通过一个名为PiaSky REMS的受限程序进行使用，以确保其安全有效地应用于患者。

　　在使用PiaSky时，需要特别注意的警告和预防措施包括：从另一种C5抑制剂换用PiaSky的患者可能出现III型超敏反应；患者可能更易发生严重感染；以及可能出现与输注和注射相关的反应。

　　常见的不良反应（发生率≥10%）包括输液相关反应、呼吸道感染、病毒感染以及III型超敏反应。

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　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。