阿伐曲泊帕治疗成人慢性免疫性血小板减少症患者，阿伐曲泊帕仿制药在哪里上市

　　免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其特征在于免疫介导的破坏和骨髓中血小板生成减少，导致循环血小板数量减少。血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）在治疗类固醇治疗失败或依赖的患者中表现出显著疗效，因此被广泛应用。阿伐曲泊帕（Avatrombopag）作为TPO-RA家族的新成员，最初被批准用于治疗计划接受侵入性手术的慢性肝病患者的血小板减少症。然而，其适应症最近已扩大，包括治疗对先前治疗反应不足的成人慢性ITP。

　　一、治疗计划接受侵入性手术的慢性肝病患者血小板减少症

　　阿伐曲泊帕的疗效主要基于两项设计相同的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验（ADAPT-1和ADAPT-2）。这两项试验共纳入了430例慢性肝病相关血小板减少症患者，在接受择期诊断性检查或手术之前，患者被随机分配至阿伐曲泊帕组或安慰剂组，并连续口服5天相应药物。

　　给药方案与疗效评估

　　· 根据基线时的平均血小板计数，患者被分为两个队列：低基线血小板计数队列（<40×109/L）和高基线血小板计数队列（40~<50×109/L）。

　　· 低基线血小板计数队列患者口服阿伐曲泊帕60 mg/次，每天一次，连续5天；高基线血小板计数队列患者口服阿伐曲泊帕40 mg/次，每天一次，连续5天。

　　· 主要疗效终点是应答患者比例，定义为随机分组后至诊断性检查或手术后7天内不需接受血小板输注且不因出血而接受任何急救治疗的患者比例。

　　研究结果

　　· 在两个队列中，阿伐曲泊帕组中的应答患者比例均显著高于安慰剂组，且具有临床意义和统计学显著性差异。例如，在低基线血小板计数队列中，阿伐曲泊帕组的应答率为66%69%，而安慰剂组为23%35%（p值<0.0001）。

　　· 阿伐曲泊帕组在诊断性检查或手术当天达到目标血小板计数（≥50×10^9/L）的患者比例也高于安慰剂组，血小板计数从基线到手术日的平均变化幅度也更高。

　　· 阿伐曲泊帕的安全性得到了充分的评估，常见不良反应（发生率≥3%）包括发热、腹痛、恶心、头痛、疲劳和外周性水肿。

　　· 严重的不良反应包括低钠血症，以及少数患者发生的门静脉血栓形成事件（0.7%）。

　　二、治疗对先前治疗反应不足的成人慢性ITP

　　在中国进行的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验中，共纳入了74名患有慢性ITP的成年患者。患者以2:1的比例随机接受阿伐曲泊帕（初始剂量20 mg/天）或安慰剂治疗6周。

　　主要疗效终点是在没有补救治疗的情况下，核心治疗阶段第6周血小板计数≥50×10^9/L的应答者比例。

　　研究结果

　　· 阿伐曲泊帕组治疗6周时的应答率高达77.08%，而安慰剂组仅为7.69%，差异显著（p<0.001）。

　　· 阿伐曲泊帕组还表现出更高的持续应答率、更长的累计应答时长和更高的血小板计数水平。

　　·

　　· 阿伐曲泊帕组和安慰剂组的不良反应发生率分别为64.58%和53.85%，常见不良反应包括头痛、恶心、腹泻、上呼吸道感染等。

　　· 阿伐曲泊帕组未出现严重不良反应或血栓事件，总体耐受性良好。

　　数据表明，阿伐曲泊帕在慢性免疫性血小板减少症患者中具有有效的疗效和良好的安全性。阿伐曲泊帕有望成为许多慢性免疫性血小板减少症患者首选的TPO激动剂。

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