酪氨酸激酶抑制剂治疗儿童、青少年和成人复发性或难治性骨肿瘤的真实经验

　　一项研究评估了瑞戈非尼（REGO）和卡博替尼（CABO）在复发/难治性骨肿瘤（BT）中的实际疗效，这些肿瘤包括骨肉瘤（OST）、尤文肉瘤（EWS）、软骨肉瘤（CS）以及骨骼外间充质软骨肉瘤（ESMC）。

　　共有66名患者接受了瑞戈非尼或卡博替尼的治疗，其中39名为OST患者，18名为EWS患者，4名为CS患者，5名为ESMC患者。患者的中位年龄为27.8岁，年龄范围跨度从12岁到76岁。卡博替尼的中位起始剂量为60mg（n=37，剂量范围为40-60mg），而瑞戈非尼的中位起始剂量为120mg（n=29，剂量范围为40-160mg）。在研究过程中，有28例（42.4%）患者需要减少药物剂量，原因包括手足综合征7例（10.6%）、恶心/呕吐1例（1.5%）、腹泻1例（1.5%）、肝功能检测（LFT）升高2例（3%）、胆红素升高1例（1.5%）以及粘膜炎1例（1.5%）。

　　对于OST、EWS、CS和ESMC患者，他们的中位总生存期（OS）分别为8.5个月（n=39，95%置信区间CI为7-13.1个月）、13.4个月（n=18，95% CI为3.4-27.2个月）、8.1个月（n=4，95% CI为4.1-9.3个月）和18.2个月（n=5，95% CI为10.4个月至无法评估）。同时，OST、EWS、CS和ESMC患者的中位无进展生存期（PFS）分别为3.5个月（n=39，95% CI为2.8-5个月）、3.9个月（n=18，95% CI为2.1-5.9个月）、5.53个月（n=4，95% CI为2.13个月至无法评估）和11.4个月（n=5，95% CI为1.83-14.7个月）。

　　单变量分析结果显示，治疗方案、选择瑞戈非尼还是卡博替尼、或从诊断到开始酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的时间与患者的PFS无关。

　　总体而言，瑞戈非尼和卡博替尼在治疗复发性BT方面展现出了有意义的活性，并且在调整药物剂量后，其毒性表现是可接受的。未来研究可以进一步探讨将TKI纳入早期治疗和/或维持治疗的可能性。

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