普纳替尼ponatinib长期治疗慢性粒细胞白血病患者的真实效果探究，仿制药上市了吗

　　普纳替尼ponatinib作为第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），特别适用于那些耐药或不耐受的慢性期（CP）、加速期（AP）或急变期（BP）慢性粒细胞白血病（CML）患者。它主要面向既往接受过至少两种TKI治疗的患者、不适合后续使用伊马替尼治疗的患者，以及具有T315I突变的患者。

　　为了更深入地了解普纳替尼的长期治疗效果，我们进行了一项研究，纳入了72名患者。这些患者的中位年龄为44岁，其中男性占比55.5%，T315I突变的患者占比32%。中位治疗持续时间为36个月。在基线时，79%的患者（即57名）的断点簇区域-Abelson（BCR-ABL1）转录水平按国际报告量表（BCR::ABL1 IS）计大于10%。

　　经过12个月的治疗，51.6%的可评估患者达到了分子缓解（MR，即BCR::ABL1 (IS)<1%）。在最后一次随访时，57%的患者维持了MR，而43%和25%的患者分别维持了主要MR（MMR）或深度MR（DMR）（MR4.0-MR5.0）。值得注意的是，尽管有部分患者出现了普纳替尼耐药，但通过同种异体造血干细胞移植，这些患者仍然获得了救治。另外，22名患者的估计2年无进展生存期（PFS）有所减少，但其中50%的患者仍然维持了MMR。

　　然而，普纳替尼的治疗也并非没有风险。在中位治疗5个月后，有10.9%的患者出现了严重动脉闭塞事件（AOE）。这一心血管毒性与临床试验和其他真实世界登记结果相一致。研究还发现，年龄较大、高胆固醇血症和SCORE风险大于2%的患者与较高的AOE风险显著相关。

　　因此，对于普纳替尼在日常实践中的使用，我们需要更加谨慎。控制心血管风险因素，并在最佳时间点减少剂量，可能有助于优化普纳替尼的治疗效果，并降低相关风险。

　　普纳替尼仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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