维奈克拉venetoclax治疗伴有心脏受累的晚期、复发性或难治性AL淀粉样变性以及BCL2表达的t(11;14)患者的三年随访研究

　　对患有心脏受累的晚期AL淀粉样变性患者进行进一步的一线治疗是一项挑战。维奈克拉venetoclax作为一种针对t(11;14)和BCL2表达的有前途的治疗选择，受到了广泛关注。在我们的多中心观察性研究中，我们报告了9名患有晚期、复发或难治性AL淀粉样变性且t(11;14)和BCL-2在超过50%的浆细胞中表达的患者情况。

　　在基线时，所有患者都曾接受过达雷妥尤单抗治疗，且均患有修订后的Mayo III或IV期/欧洲修订的Mayo 2004 IIIA或IIIB期（其中1/9由于肌钙蛋白T缺失而未分类）的心脏受累，5/9的患者还患有肾脏受累。

　　自开始使用维奈克拉venetoclax治疗以来，经过中位35个月（范围25-49个月）的随访，8/9的患者仍然存活（总生存率89%）。在中位26天（11-125天）和106天（35-659天）后观察到首次和最佳血液学反应，总体反应率为100%（其中7/9为完全缓解CR，2/9为非常好的部分缓解VGPR）。在治疗的前6个月内，我们观察到了器官反应，包括心脏（6/9）和肾脏（3/5）功能的改善。

　　然而，由于毒性（2/9）、疾病进展（2/9）、固定治疗持续时间（1/9）或安全性问题（1/9），6/9的患者在中位15个月（11-48个月）后停用了维奈克拉venetoclax。

　　总的来说，对于已接受治疗、伴有心脏受累的晚期AL淀粉样变性患者以及检测到或可能未检测到t(11;14)的BCL2表达的患者，维奈克拉venetoclax可诱导快速、深度的血液学反应，且器官功能持续改善，安全性可接受。这值得进一步研究和探索。

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