Pegcetacoplan针对罕见肾病患者的靶向C3疗法效果如何？

　　Sobi与Apellis Pharmaceuticals共同分享了针对罕见肾病患者的靶向C3疗法的积极后期研究结果。

　　第3阶段的VALIANT试验一直在评估pegcetacoplan对于治疗C3肾小球病(C3G)或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)患者的疗效。目前，这两种疾病尚无针对其根本原因的治疗方法，大约50%的患者在确诊后的五到十年内会出现肾衰竭。

　　Pegcetacoplan旨在调节补体级联（人体免疫系统的一部分）的过度激活，并已获得批准用于治疗罕见的血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿症，品牌名称为Empaveli和Aspaveli。

　　VALIANT试验达到了其主要终点，结果显示，在第26周时，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受pegcetacoplan治疗的患者的蛋白尿（尿液中蛋白质含量过高）减少了68%，且这一疗效是在背景治疗的基础上实现的。

　　无论是成年和青少年患者，还是原生肾脏和移植后肾脏患者，其治疗效果都是一致的。

　　此外，pegcetacoplan在次要终点方面也表现出统计学意义，包括结合蛋白尿减少和估计肾小球滤过率稳定的综合测量。

　　所有完成VALIANT研究的患者现已纳入VALE长期延伸研究。

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