RNAi治疗药物Plozasiran在家族性乳糜微粒血症综合征中展现治疗潜力

　　近日，RNAi疗法Plozasiran在针对家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的后期研究中取得了积极成果。FCS是一种罕见的遗传性疾病，患者人数在全球范围内相对较少，每百万人中仅有约1至2人患病。

　　这项名为PALISADE的第三阶段研究，共纳入了75名经基因确诊或临床诊断为FCS的成年人。研究参与者被随机分组，每三个月接受一次皮下注射，注射药物为两种剂量的Plozasiran或匹配的安慰剂，持续治疗一年。

　　目前，美国尚无专门针对FCS的批准疗法。FCS患者由于体内无法有效分解通过饮食摄入的脂肪或甘油三酯，导致甘油三酯水平极高。这种情况可能引发一系列严重的健康问题，包括急性甚至致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知问题。

　　研究结果显示，Plozasiran在治疗FCS方面展现出了显著的疗效。经过10个月的治疗，25毫克和50毫克Plozasiran剂量组患者的甘油三酯水平分别较基线降低了80%和78%，而安慰剂组仅降低了17%。此外，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Plozasiran治疗的患者患急性胰腺炎的风险也降低了83%。同时，接受Plozasiran治疗的患者体内APOC3水平也显著降低，APOC3在减缓甘油三酯清除方面起着至关重要的作用。

　　值得一提的是，Plozasiran已获得美国食品药品管理局（FDA）授予的孤儿药资格和快速通道资格，以及欧洲药品管理局授予的孤儿药资格。这些资格认定将为Plozasiran的后续研发和上市提供有力的支持。

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