他泽司他治疗上皮样肉瘤，还有哪些适应症？

　　Tazverik（他泽司他），一款获得孤儿药称号的口服药物，近日被批准用于治疗上皮样肉瘤。

　　上皮样肉瘤是一种罕见的、生长缓慢的软组织癌，其发病率占所有软组织癌的不到1%。它通常起源于手、小腿或前臂软组织中的无痛小肿块，并有可能扩散到身体的其他部位。这种疾病在男性和年轻人中更为常见，且诊断难度较大，复发率较高。随着肿瘤的生长，患者可能会因肿瘤压迫神经或肌肉而感到肿胀和疼痛。据统计，每年约有13,000人被诊断出患有这种疾病，其中5,100人因此死亡。

　　他泽司他是一种小分子药物，能够抑制EZH2甲基转移酶的活性。这种酶在肉瘤细胞中高度表达，并在癌症的发生和生长中起着至关重要的作用。值得注意的是，超过90%的上皮样肉瘤患者都存在一种称为INI-1基因功能丧失的基因突变，这使得患者对他泽司他有反应。

　　FDA批准他泽司他用于治疗晚期上皮样肉瘤是基于EZH-202研究的结果。这是一项针对晚期上皮样肉瘤患者的II期、开放标签、单臂、多中心临床研究。共有250名患者参加了EZH-202试验，其中第五组的62名患者每天两次接受800毫克Tazverik治疗，直至病情进展或毒性增加到不可接受的水平。

　　研究的主要目标是每八周评估一次患者的总体反应率（ORR）和反应持续时间。结果显示，该药物的ORR为15%，其中1.6%的患者完全缓解，13%的患者部分缓解。约67%的患者缓解持续六个月或更长时间。该治疗耐受性良好，患者获得临床显著且持久的缓解。研究期间观察到的患者常见药物不良反应包括疼痛、恶心、疲劳、呕吐、食欲不振和便秘。

　　除了上皮样肉瘤外，他泽司他还在多项临床研究中进行评估，包括针对特定基因定义的实体瘤患者的复发或难治性非霍奇金淋巴瘤的II期临床试验，以及针对滑膜肉瘤和INI1阴性肿瘤等儿科患者的评估。此外，Tazemetostat正在研究与化疗组合R-CHOP联合用于高风险患者弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的一线治疗，并正在与Tecentriq(atezolizumab)联合用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)。

　　综上所述，他泽司他作为一种新型的治疗药物，为上皮样肉瘤患者提供了新的治疗选择，并有望在其他癌症治疗中发挥重要作用。

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