慢性移植物抗宿主病新药NIKTIMVO获批，效果和安全性

　　当捐赠的干细胞或骨髓（移植物）侵入接受者（宿主）体内健康组织时，会引起移植物抗宿主病（GvHD）。这种病症常作为异基因造血干细胞移植后的并发症出现，也可能在移植富含淋巴细胞的实体器官后，或接受非辐照血液输血后发生。

　　GvHD若在移植后最初几个月内出现，称为急性GvHD；若出现时间较晚，则称为慢性GvHD（cGvHD）。cGvHD表现为各器官系统中纤维化组织的形成，主要影响皮肤和粘膜区域，会对宿主的组织和器官造成严重损害，尤其在不加治疗的情况下。其常见症状包括皮疹、胃肠道疾病（如腹泻和腹痛）、肝功能障碍和肺部疾病。

　　FDA批准NIKTIMVO（axatilimab）是基于AGAVE-201临床试验的结果。这是一项II期开放标签、随机、多中心研究，旨在评估NIKTIMVO对复发性或难治性活动性cGvHD患者的疗效、安全性和耐受性。研究对象为之前至少接受过两次失败全身治疗的患者。

　　该试验招募了241名成人和儿科患者，随机分配接受三种不同的NIKTIMVO剂量水平之一：每两周给药0.3毫克/千克、每两周给药1毫克/千克或每四周给药3毫克/千克。治疗周期为28天，最长治疗时间为两年。

　　主要终点是客观缓解率（ORR），由2014年国立卫生研究院cGvHD共识标准确定，在第7个周期第1天评估。结果显示，在每两周接受0.3mg/kg剂量NIKTIMVO治疗的79名患者中，约75%的患者在治疗后的最初六个月内达到ORR，中位反应时间为1.5个月。此外，60%的患者在12个月时观察到持续反应。

　　关键次要终点包括反应持续时间、每日类固醇剂量减少百分比、器官特异性反应率以及通过改良Lee症状量表（mLSS）评估的生活质量。值得注意的是，超过56%的参与者超越了次要终点，在mLSS量表上的改善超过了7分。同时，还记录了所有通常受cGvHD影响的器官（如下消化道和上消化道、食道、肺、肝、眼睛和皮肤）的器官特异性完全反应和部分反应。

　　患者报告的最常见不良事件主要包括病毒和细菌感染、肌肉骨骼疼痛、天冬氨酸氨基转移酶和碱性磷酸酶水平升高、磷酸盐和血红蛋白水平降低、钙升高、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、发热和呼吸困难。

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