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急性髓系白血病患者同种异体造血干细胞移植后复发:吉瑞替尼的治疗作用,仿制药在哪里上市

时间:2024-09-25     作者:医学编辑王明阳   阅读

  急性髓系白血病(AML)是一种快速发展的骨髓恶性肿瘤,影响髓系细胞的正常分化和成熟。对于部分AML患者而言,同种异体造血干细胞移植(allo-HSCT)被视为一种可能的治愈手段。然而,移植后复发仍然是一个严重的问题,尤其对于携带FLT3和NPM1突变的患者,这些基因突变与较差的预后相关。

  FLT3(FMS样酪氨酸激酶3)突变在大约30%的AML病例中存在,已被确认为预后不良的一个标志。最近的研究揭示了FLT3抑制剂在增强移植物抗宿主疾病(GvHD)背景下的移植物抗白血病(GVL)效应方面的潜在价值。吉瑞替尼是一种选择性针对FLT3突变的抑制剂,已经被批准用于复发或难治性AML的治疗,特别是在携带FLT3突变的患者中。

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  本文报道了三个AML患者案例,所有患者均携带FLT3和NPM1突变,在allo-HSCT后不久就出现了疾病复发。在两个案例中,患者在吉瑞替尼治疗的同时接受了供体淋巴细胞输注(DLI)。DLI是一种旨在加强GVL效应的策略,通常在allo-HSCT后复发时使用。这三个患者在吉瑞替尼治疗后都达到了长期缓解,而不需要进行二次移植。

  这一系列的案例支持了吉瑞替尼在AML患者移植后复发治疗中的潜在效用,特别是在存在FLT3突变的情况下。吉瑞替尼不仅可以直接靶向FLT3突变白血病细胞,还可以增强GVL效应,从而可能防止或延缓复发。然而,这些发现还需在更大规模的临床试验中得到验证,以确立吉瑞替尼在移植后复发AML治疗中的确切位置。

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