Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症儿童患者研究疗效如何?

　　脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Evrysdi（risdiplam）在针对儿童患者的两年研究中展现了积极的结果。

　　SMA是一种严重且进行性的神经肌肉疾病，患者因SMN蛋白水平不足而表现出体力减弱、行走、进食或呼吸能力丧失等症状。

　　Evrysdi是一种口服治疗药物，旨在通过增加和维持中枢神经系统和周围组织中SMN蛋白的产生来治疗SMA。

　　研究针对的是六周前婴儿期接受过无症状治疗的儿童。患者根据SMN2基因拷贝数被分组，以评估Evrysdi的疗效。

　　研究结果

　　1. RAINBOWFISH研究

　　针对拥有三个或以上SMN2基因拷贝的患者，100%实现了站立和行走里程碑，且大多数在儿童正常发育窗口内实现。

　　拥有两个SMN2基因拷贝的患者中，经过两年治疗后，100%可以坐下，60%可以独立站立和行走。

　　所有患者都能够吞咽和口服进食，无需持续通气。

　　研究中的儿童表现出与没有SMA的儿童相同的典型认知能力。

　　2. FIREFISH研究开放标签扩展

　　经过五年的Evrysdi治疗，91%的儿童存活。

　　81%的儿童无需永久通气即可存活。

　　59%的儿童能够在没有支撑的情况下坐至少30秒。

　　Evrysdi在治疗SMA方面展现出了显著的疗效，特别是在儿童患者中。该药物能够改善患者的体力、行走、进食和呼吸能力，同时保持患者的认知能力。长期治疗数据显示，Evrysdi能够显著提高患者的生存率和生活质量。

　　Evrysdi作为一种口服治疗药物，在治疗脊髓性肌萎缩症方面展现出了积极的结果。该药物不仅能够改善患者的症状，还能够提高患者的生存率和生活质量。

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