Dravet 综合征辅助抗癫痫药物的疗效与安全性评估

　　近期，美国食品和药物管理局（FDA）已批准司替戊醇、大麻二酚、芬氟拉明用于治疗Dravet综合征（DS）患者，同时，soticlestat因其展现出的良好疗效和安全性被视为治疗DS的一种有前途的新药。

　　一项研究致力于对比和评估这些辅助抗癫痫药物在Dravet综合征治疗中的疗效与安全性。主要疗效指标定义为与基线相比，癫痫发作频率减少50%及以上。同时，安全性评估则依据治疗期间不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率进行。研究采用累积排名曲线（SUCRA）下的面积来评估各药物的相对排名。

　　研究纳入了7项随机对照试验，共涉及司替戊醇、大麻二酚、芬氟拉明和soticlestat这四种抗癫痫药物，以及634名患者。根据SUCRA结果，与安慰剂相比，这四种药物均显著降低了癫痫发作频率。在降低癫痫发作频率至基线50%及以上的可能性上，soticlestat表现最佳[风险比(RR)：19.32；95%置信区间(CI)：1.20-311.40]，紧随其后的是司替戊醇和芬氟拉明。司替戊醇在癫痫发作率相对于基线的百分比降低方面排名最高[RR：12.33；95% CI: 1.71-89.17]，但在任何治疗引起的不良事件[RR: 3.73；95% CI：1.65-8.43]和严重不良事件[RR：4.76；95% CI：0.61-37.28]的发生上，其排名并非最优。此外，研究还纳入了10项开放标签扩展（OLE）研究，涉及1,121名患者。根据荟萃分析结果，降低癫痫发作频率50%及以上的概率排序为：芬氟拉明（0.715，95% CI：0.621-0.808）、司替戊醇（0.604，95% CI：0.502-0.706）、大麻二酚（0.448，95% CI：0.403-0.493）。在不良事件发生概率上，排序则为：芬氟拉明（0.832，95% CI：0.795-0.869）、大麻二酚（0.825，95% CI：0.701-0.950）、司替戊醇（0.823，95% CI：0.707-0.938）、soticlestat（0.688，95% CI：0.413-0.890）。

　　综合疗效与安全性的间接比较结果，大麻二酚在疗效和安全性上略逊于其他三种药物。Soticlestat、芬氟拉明和司替戊醇在疗效上可能相差不大，但soticlestat和芬氟拉明在安全性上表现更佳。因此，soticlestat可能是最优的辅助抗癫痫药物，其次是芬氟拉明。这一结论与长期疗效和安全性的比较结果相一致。

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