多发性骨髓瘤患者的生活质量分析：塞利尼索selinexor 在难治性骨髓瘤治疗 2b 期研究，仿制药上市了吗

　　塞利尼索selinexor，作为一种口服的选择性核输出抑制剂，其在多发性骨髓瘤治疗中的效果备受关注。STORM 研究是一项2b期、单臂、开放标签、多中心的临床试验，旨在评估塞利尼索selinexor联合低剂量地塞米松在五暴露复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的治疗效果。该研究不仅达到了主要终点，即总体缓解率为26%（95%置信区间[CI]，19%至35%），还深入探索了健康相关生活质量（HRQoL）这一次要终点。

　　HRQoL的评估是通过癌症治疗功能评估-多发性骨髓瘤（FACT-MM）量表来完成的。本研究详细分析了塞利尼索selinexor治疗对STORM试验中患者HRQoL的影响，并介绍了两种计算FACT-MM临床重要差异的方法。

　　在试验过程中，于基线、每个4周治疗周期的第一天以及治疗结束（EOT）时，均收集了FACT-MM数据。为了深入分析，研究者使用了混合效应回归模型来评估FACT-MM总分、FACT试验结果指数（TOI）、FACT-General（FACT-G）以及MM特定领域相对于基线的变化。

　　在评估最小临床重要差异时，研究采用了两种方法。第一种方法定义为仪器范围的10%，而第二种方法则是基于东部肿瘤合作组表现状态（ECOG PS）评分之间的估计平均基线差异。此外，研究还通过事后差异分析，比较了治疗有反应者和无反应者从基线到EOT的评分变化。

　　共有80名患者被纳入本次分析。这些患者既往治疗的平均次数为7.9次（标准差[SD] 3.1），骨髓瘤的平均病程为7.6年（SD 3.4）。分析结果显示，无论采用哪种探索性最小临床重要差异阈值，大多数患者在前六个治疗周期中均未经历HRQoL的明显下降。具体来说，按照第一种方法，53.9%至75.7%的患者HRQoL未下降；而按照第二种方法，这一比例在52.6%至72.9%之间。

　　进一步的分析发现，治疗有反应者的HRQoL从基线到EOT的下降幅度明显小于无反应者，这在FACT-G评分上表现得尤为显著。然而，在其他评分上，这种差异并不明显。

　　STORM试验的结果表明，在使用塞利尼索selinexor和地塞米松治疗的早期周期中，大多数患者的HRQoL并未出现明显下降，这在一定程度上反映了该治疗方案对患者生活质量的积极影响。同时，基于锚定的方法和基于分布的方法在定义FACT-MM的最小临床重要差异时得到了一致的结果，这也为未来的研究提供了有力的参考依据。

　　塞利尼索仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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