免疫抑制治疗联合或不联合艾曲泊帕治疗儿童获得性再生障碍性贫血的疗效与安全性评估，仿制药上市了吗

　　本研究旨在探究艾曲泊帕（E-PAG）联合强化免疫抑制治疗（IST）对于儿童严重再生障碍性贫血（SAA）的有效性和安全性。共有57名新诊断的儿童SAA患者被纳入此研究。

　　研究

　　· 39名患者接受了单独的IST治疗，治疗方案包括猪抗人胸腺细胞球蛋白（30 mg/kg/天，持续5天）和环孢素A（CsA）（治疗2年，谷浓度维持在200-250 ng/mL）。

　　· 18名患者则接受了IST联合E-PAG治疗（E-PAG剂量为12.5-50 mg/天，持续6个月）。

　　研究结果：

　　· 在治疗3个月时，两组的缓解率（完全缓解CR和总体缓解ORR）无统计学差异（CR：12.8% vs. 22.2%，p > 0.05；ORR：56.4% vs. 77.7%，p > 0.05）。

　　· 然而，在治疗6个月时，IST联合E-PAG组的缓解率显著高于IST单药组（CR：17.9% vs. 50%，p < 0.05；ORR：69.2% vs. 94.4%，p < 0.05）。

　　安全性方面：

　　· E-PAG治疗期间的主要副作用为胆红素水平的轻度至中度升高，这一副作用是暂时且可控的。

　　· IST联合E-PAG组中有66.6%（12/18）的患者出现此副作用，而IST单药组中的比例为20.5%（8/39），两组间差异显著（p < 0.05）。

　　本研究表明，对于儿童严重再生障碍性贫血，IST联合E-PAG治疗相较于IST单药治疗，在6个月时能够显著提高缓解率，且具有良好的耐受性和依从性。尽管IST联合E-PAG组在治疗期间胆红素水平升高的副作用更为常见，但这一副作用是暂时且可控的。因此，IST联合E-PAG治疗可能为儿童SAA患者提供了一种更有效的治疗选择。

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