Kebilidi注意事项及不良反应

　　Kebilidi基因疗法详解

　　Kebilidi是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，它含有人类DDC基因，旨在通过直接传递功能性DDC基因至大脑壳核，增加AADC酶的水平，从而恢复多巴胺的产生，纠正芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症患者的潜在遗传缺陷。

　　给药方式

　　Kebilidi的给药方式是通过立体定向外科手术进行的，这是一种微创神经外科手术，常用于治疗多种儿童和成人神经系统疾病。

　　适应症与安全信息

　　适应症

　　适用对象：Kebilidi适用于治疗AADC缺乏症的成人和儿童患者。

　　批准依据：该疗法的适应症是根据治疗后48周时粗大运动里程碑成就基线的变化而获得加速批准的。但请注意，该疗法的持续批准可能取决于后续验证性临床试验中临床益处的进一步验证和描述。

　　重要安全信息

　　禁忌症：对于神经影像学评估显示颅骨尚未成熟的患者，禁用Kebilidi。因为立体定向神经外科手术给予Kebilidi需要患者的颅骨达到一定的成熟度。

　　手术相关监测：进行Kebilidi给药所需的神经外科手术后，已有手术并发症的报告，包括呼吸和心脏骤停等严重事件。因此，应密切监测患者是否发生与手术相关的不良事件。

　　运动障碍：服用Kebilidi后，部分患者可能出现运动障碍，表现为面部、手臂、腿部或整个身体的不自主运动。这些症状通常在给药后3个月内出现，需及时监测并可能使用多巴胺拮抗剂来控制。

　　常见不良反应：Kebilidi治疗患者中最常见的不良反应包括运动障碍（77%）、发热（38%）、低血压（31%）、贫血（31%）、唾液分泌过多（23%）、低钾血症（23%）、低磷血症（23%）、失眠（23%）、低镁血症（15%）以及手术并发症（如呼吸系统并发症和心脏骤停，15%）等。

　　特定人群使用注意事项

　　儿童用药：Kebilidi的安全性和有效性尚未在16个月以下的儿童患者中进行研究。

　　老年人使用：Kebilidi的临床研究未包括65岁及以上的患者。

　　Kebilidi作为一种创新的基因疗法，为AADC缺乏症患者提供了新的治疗选择。

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