帕克替尼在基线时需要红细胞输注的骨髓纤维化患者中的疗效和安全性

　　根据3期PERSIST-2试验的回顾性分析数据，对于基线时需要红细胞（RBC）输注的骨髓纤维化患者，帕克替尼（Pacritinib，商品名Vonjo）与最佳可用疗法（BAT）相比，在改善总症状评分（TSS）方面表现出显著优势。

　　骨髓纤维化是一种慢性骨髓增殖性疾病，常导致贫血、脾脏肿大等症状，严重影响患者的生活质量。帕克替尼是一种JAK2/FLT3抑制剂，已获批用于治疗特定类型的骨髓纤维化。

　　通过回顾性分析PERSIST-2试验的数据，评估帕克替尼在基线时需要红细胞输注的骨髓纤维化患者中的疗效和安全性。

　　PERSIST-2是一项随机3期研究，比较了帕克替尼与BAT在骨髓纤维化和血小板减少症患者中的疗效。本次回顾性分析纳入了基线时不依赖输血的患者，并评估了第24周时TSS和患者总体印象变化（PGIC）降低至少50%的患者比例。

　　研究结果：在接受帕克替尼治疗的输血依赖患者中，31%的患者TSS至少降低了50%，而BAT组仅为9%（P=0.034）。

　　对于基线血小板计数低于50×10^9/L的患者，帕克替尼使24%的患者的TSS评分降低至少50%，而BAT组为10%。

　　帕克替尼在改善与脾脏和细胞因子相关的症状方面也表现出显著优势。

　　PGIC数据显示，第24周时，帕克替尼组中有37%的患者报告症状显著改善，而BAT组中这一比例为9%（P=0.009）。

　　患者基线特征

　　各组患者的基线特征相似，包括年龄、风险分类、血小板计数、血红蛋白水平和脾脏体积等。

　　基线时，各组所需红细胞输血的中位数也相近。

　　额外功效与安全性数据

　　帕克替尼不仅改善了TSS，还显著改善了身体功能症状，如疲劳和不活动等。

　　在安全性方面，帕克替尼和BAT组的不良反应发生率相似，且大多数不良反应为轻度至中度。

　　值得注意的是，帕克替尼治疗的患者中，有相当一部分患者同时达到了输血独立性（TI）缓解。

　　这项回顾性分析表明，对于基线时需要红细胞输注的骨髓纤维化患者，帕克替尼与BAT相比，在改善TSS和患者生活质量方面具有显著优势。

　　这些数据进一步支持帕克替尼作为这类患者治疗选择的有效性，并可能为其在临床实践中的应用提供更有力的证据。

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