匹克替尼在罕见肿瘤腱滑膜巨细胞瘤中的治疗作用与效果

　　腱滑膜巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的、良性的、局部侵袭性的肿瘤，起源于关节、滑囊和腱鞘的滑膜组织。患者常会出现关节疼痛、僵硬、肿胀以及活动范围受限等症状。若不及时治疗或治疗中断，该病可能会对关节及其周围组织造成永久性损伤。

　　近日，匹克替尼（pimicotinib）在针对腱滑膜巨细胞瘤（TGCT）患者的3期MANEUVER试验中取得了积极成果。

　　这项后期研究专注于那些有资格接受全身治疗且之前未接受过抗CSF-1/CSF-1R（集落刺激因子-1/集落刺激因子-1受体）治疗的TGCT患者。试验结果显示，匹克替尼在主要终点上表现出色，第25周时的客观缓解率高达54%，相比之下，安慰剂组仅为3.2%。

　　此外，匹克替尼还在与TGCT患者生活质量密切相关的次要终点上展现了显著效果，包括僵硬和疼痛的明显改善，这些改善既具有统计学意义，也具有重要的临床意义。

　　匹克替尼在治疗过程中展现出了良好的耐受性，其安全性数据与之前报告的结果保持一致。

　　匹克替尼是一种高效、高选择性、针对CSF-1R的小分子抑制剂。鉴于其在TGCT治疗中的显著疗效，该候选药物已分别获得美国和中国的突破性治疗药物认定，并获得了欧盟针对TGCT的优先药物认定。

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