Vorasidenib治疗IDH1/2突变弥漫性胶质瘤疗效显著与安全可控

　　根据最新的3期INDIGO研究（NCT04164901）数据，针对IDH1/2突变的弥漫性神经胶质瘤患者，Vorasidenib（商品名Voranigo）与安慰剂相比，展现出了显著的疗效，不仅导致肿瘤缩小，还带来了更好的癫痫控制，同时保持了可接受的安全性特征。这些数据在2024年神经肿瘤学会（SNO）年会上进行了分享。

　　研究数据显示，在中位随访时间为20.1个月的情况下，Vorasidenib组（n=168）的中位无进展生存期（PFS）无法估计（NE；95% CI，22.1-NE），而安慰剂组（n=163）的中位PFS为11.4个月（95% CI, 11.1-13.9）。这意味着与安慰剂相比，Vorasidenib治疗使疾病进展或死亡风险降低了65%（HR，0.35；95% CI，0.25-0.49；P值极小）。更长时间的随访进一步证实了之前观察到的PFS显著改善。

　　此外，Vorasidenib还显著延长了下次干预时间（TTNI），与安慰剂组相比具有显著差异。Vorasidenib组的中位TTNI同样无法估计，而安慰剂组为20.1个月。同时，接受Vorasidenib治疗的患者癫痫发作率也显著低于未接受该治疗的患者。

　　在肿瘤体积方面，Vorasidenib治疗导致肿瘤体积缩小，而安慰剂组则观察到肿瘤体积持续增加。这一差异在统计学上显著，进一步证明了Vorasidenib的治疗效果。

　　Vorasidenib是一种口服的突变型IDH1和IDH2抑制剂，设计具有良好的脑渗透性。研究发现，该药物能够显著降低切除的2级或3级非增强弥漫性神经胶质瘤中2-HG的肿瘤浓度，这与肿瘤细胞增殖的减少、IDH1/2突变相关基因表达程序的逆转以及肿瘤浸润淋巴细胞的增加等生物学效应相关。

　　INDIGO试验招募了符合特定标准的IDH1/2突变2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤患者，并以1:1的比例随机分配接受Vorasidenib或安慰剂治疗。研究的主要终点是BICR评估的PFS，关键次要终点包括TTNI、按体积计算的肿瘤增长率（TGR）、安全性和健康相关生活质量等。

　　除了主要和次要终点外，研究还进行了多项亚组分析和探索性终点评估。结果显示，Vorasidenib提供的PFS益处在所有分析的亚组中均保持一致。同时，与安慰剂相比，Vorasidenib在控制癫痫发作和肿瘤体积缩小方面均表现出显著优势。

　　在安全性方面，Vorasidenib的安全性特征在更长时间的随访中保持一致。虽然观察到一些治疗相关的不良反应（TEAE），但大多数为轻至中度，且未出现致命性TEAE。

　　综上所述，Vorasidenib在IDH1/2突变的弥漫性神经胶质瘤患者中展现出了显著的疗效和可控的安全性。这些数据为Vorasidenib作为这类患者的新治疗选择提供了有力支持，并有望在未来改变这一难治性疾病的治疗格局。

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