福他替尼为成人持续性与慢性免疫性血小板减少症患者提供了新治疗选

　　Fostamatinib（福他替尼）作为一种口服的脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，为成人持续性与慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者提供了新的治疗选择。以下是对Fostamatinib的详细疗效和安全性评估：

　　疗效评估

　　临床试验基础：Fostamatinib的疗效主要基于两项名为FIT1和FIT2的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验。这些试验旨在评估Fostamatinib对持续性/慢性ITP患者的疗效。

　　患者纳入与分组：在FIT1和FIT2试验中，患者被以2:1的比例随机分配至Fostamatinib组（n=101）或安慰剂组（n=49）。所有患者均接受100mg每日两次（BID）的治疗，持续24周。对于无反应者，剂量在4周后增加至150mg BID。

　　主要终点与结果：研究的主要终点是稳定反应，定义为在第14-24周期间，每两周一次的6次就诊中，至少有4次血小板计数≥50,000/μL，且无需挽救治疗。结果显示，Fostamatinib组有18%的患者达到了稳定缓解，而安慰剂组仅为2%（P=0.0003）。此外，Fostamatinib治疗组中43%的患者出现了总体缓解（定义为治疗前12周内至少有1次血小板计数≥50,000/μL），而安慰剂组为14%（P=0.0006）。

　　反应时间与持久性：中位反应时间为15天（每日100毫克），且83%的患者在8周内产生反应。在达到稳定缓解的患者中，大多数人能够维持这种缓解状态较长时间。

　　安全性评估

　　常见不良事件：Fostamatinib治疗的患者最常见的不良事件包括腹泻（31%）、高血压（28%）、恶心（19%）、头晕（11%）以及丙氨酸转氨酶（ALT）升高（11%）。相比之下，安慰剂组的不良事件发生率较低，如腹泻（15%）、高血压（13%）、恶心（8%）和头晕（8%）。

　　不良事件严重程度：大多数不良事件为轻度或中度，可自行缓解或通过药物治疗（如抗高血压药、抗动力药）得到缓解。严重不良反应虽然发生概率较低，但仍需密切关注，包括发热性中性粒细胞减少、腹泻、肺炎和高血压危象等。

　　剂量调整与管理：基于个体安全性和耐受性，可能需要调整Fostamatinib的剂量。例如，对于出现不良反应的患者，可以考虑减少剂量或暂时中断治疗。

　　Fostamatinib作为一种口服的Syk抑制剂，在成人持续性与慢性ITP患者中展现出了显著的疗效和可接受的安全性。其通过抑制Syk介导的血小板吞噬过程，为ITP患者提供了新的治疗选择。

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