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Agamree用于治疗杜氏肌营养不良症获NICE推荐时间：2024-12-17 杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性肌肉疾病，全球每3,500名男婴中就有一人罹患。该病由编码肌营养不良蛋白的基因发生变异或突变所致，而肌营养不良蛋白对于增强和保护肌肉至关重要。患者的主要症状包括逐渐丧失行走和自主进食能力、需要辅助通气，并可能发展为心肌病。
英国国家健康与临床优化研究所（NICE）已正式推荐Santhera Pharmaceuticals公司的Agamree（vamorolone）用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。 目前，皮质类固醇常被用于减轻DMD患者的肌肉炎症，帮助维持肌肉强度和功能。然而，这类药物也伴随着一系列副作用，如骨质疏松症、骨强度下降、脊柱骨折风险增加以及生长受限等。 Santhera的Agamree为DMD患者提供了一种全新的治疗选择，它能够有效替代现有的皮质类固醇治疗，同时避免了上述的安全问题。 NICE发布这份最终指南草案之前，英国药品和保健品管理局已在1月份批准了Agamree的上市申请。该机构认为，与标准的皮质类固醇治疗相比，Agamree在临床安全性方面具有显著优势，并且临床试验结果也显示出相似的疗效。
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