贝祖替凡针对VHL疾病相关肿瘤和晚期透明细胞肾细胞癌的临床疗效和批准

　　关于贝祖替凡（Belzutifan，商品名：Welireg）针对VHL疾病相关肿瘤和晚期透明细胞肾细胞癌（ccRCC）在欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）获得积极评价的情况，以下是对相关信息的归纳：

　　一、CHMP的积极评价与建议

　　评价内容：CHMP发布了积极意见，建议有条件批准Belzutifan作为单一疗法，用于治疗需要治疗的VHL疾病相关肿瘤的成年患者，包括局限性肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），以及晚期ccRCC患者。

　　患者群体：主要针对VHL疾病相关肿瘤的成年患者，以及接受多种疗法后病情进展的晚期ccRCC成年患者。

　　审查与决策：欧盟委员会（EC）目前正在审查欧盟营销授权的建议，最终决定预计将于2025年第一季度做出。

　　二、支持CHMP评价的临床试验数据

　　LITESPARK-004试验

　　试验设计：单臂、开放标签，入组了VHL疾病相关RCC患者、CNS血管母细胞瘤患者和pNET患者，每日口服120 mg Belzutifan直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　主要终点：根据独立审查委员会评估的RECIST 1.1标准的客观缓解率（ORR）。

　　关键数据：

　　VHL相关RCC患者（n=61）的ORR为49%，所有患者均为部分缓解，中位缓解持续时间（DOR）未达到，56%的响应者保持响应至少12个月。

　　CNS血管母细胞瘤患者（n=24）的ORR为63%，中位DOR未达到，73%的响应者保持响应至少12个月。

　　pNET患者（n=12）的ORR为83%，中位DOR未达到，一半的响应者保持响应至少12个月。

　　不良反应：15%的患者发生严重不良反应，常见事件包括贫血、缺氧、过敏反应等。

　　LITESPARK-005试验

　　试验设计：开放标签，纳入了使用PD-1或PD-L1抑制剂和VEGF TKI治疗后病情进展的晚期ccRCC患者（n=746），随机分配接受Belzutifan或依维莫司治疗。

　　主要终点：无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

　　关键数据：

　　Belzutifan组与依维莫司组相比，疾病进展或死亡风险降低了25%，中位PFS分别为5.6个月和5.6个月，ORR分别为22%和4%。

　　Belzutifan组的客观缓解率（ORR）为22%，其中完全缓解（CR）率为3%，部分缓解（PR）率为19%。

　　不良反应：38%的Belzutifan治疗患者发生严重不良反应，包括缺氧、贫血、肺炎等。

　　三、Belzutifan的监管批准与前景

　　FDA批准：基于LITESPARK-004和LITESPARK-005试验的结果，Belzutifan已于2021年8月获得FDA批准，用于治疗VHL疾病相关肿瘤的成年患者，并于2023年12月获得FDA批准，用于治疗晚期ccRCC患者。

　　市场地位：如果获得欧盟批准，Belzutifan将成为EU中首个可用于VHL疾病相关肿瘤和晚期ccRCC患者的口服HIF-2α抑制剂。

　　Belzutifan在治疗VHL疾病相关肿瘤和晚期ccRCC方面展现出了显著的临床疗效，得到了CHMP的积极评价。随着监管审批的推进，Belzutifan有望为这些患者群体带来新的治疗选择和希望。

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