FDA批准Crenessity胶囊和口服溶液治疗典型先天性肾上腺增生症

　　近日，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了Crenessity（crinecerfont）胶囊和口服溶液作为糖皮质激素替代品的辅助治疗，用于控制患有典型先天性肾上腺增生症（CAH）的成人和四岁及以上儿童患者的雄激素水平。这一批准标志着CAH治疗领域取得了重大突破。

　　Crenessity是一种有效且选择性的口服促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，它是首个也是唯一一个能够直接减少过量的促肾上腺皮质激素（ACTH）和下游肾上腺雄激素产生的经典CAH治疗方法。通过这一机制，Crenessity能够显著降低患者所需的糖皮质激素剂量，从而减轻长期高剂量糖皮质激素治疗带来的副作用。

　　CAH是一种罕见的遗传性疾病，主要由CYP21A2基因变异导致21-羟化酶（21-OH）缺乏，进而改变肾上腺类固醇激素的产生。这会导致皮质醇和醛固酮缺乏，同时雄激素过量。如果不及时治疗，CAH可能导致严重的健康问题，包括盐消耗、脱水甚至死亡。传统的治疗方法是使用高剂量的糖皮质激素来纠正皮质醇缺乏并降低雄激素水平，但长期治疗会带来诸多副作用。

　　FDA的批准基于有史以来最大的经典CAH临床试验项目——CAHtalyst儿科和成人3期全球注册研究的结果。这些研究证明了Crenessity在降低雄激素水平、减少糖皮质激素剂量以及维持或改善患者病情方面的显著疗效和安全性。

　　在儿科研究中，与服用安慰剂的患者相比，服用Crenessity的儿童在第4周时雄烯二酮水平显著降低，同时在第28周时能够显著减少糖皮质激素剂量，同时维持或改善雄激素水平。在成人研究中，服用Crenessity的患者在第24周时显著减少了糖皮质激素剂量，并在第4周时降低了雄烯二酮水平。

　　在两项研究中，Crenessity的耐受性良好，副作用多为轻度至中度，且大多数是暂时的。儿科患者中常见的副作用包括头痛、腹痛、疲劳等；成人患者中常见的副作用则包括疲劳、头痛、头晕等。重要的是，服用Crenessity的儿童和成人患者没有出现与治疗相关的严重不良事件。

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