FDA批准Ryoncil用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病

　　2024年12月18日，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了Mesoblast公司开发的细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L-rknd）上市，用于治疗2个月及以上儿科患者（包括青少年）的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。这是全球首个获FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法，也是首个针对儿童SR-aGVHD的治疗方法。

　　在接受异基因骨髓移植的患者中，约一半的患者会患上急性移植物抗宿主病（aGVHD），其中近一半对标准一线治疗药物类固醇没有缓解。类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）是一种预后极差的疾病，给患者及家庭带来沉重的心理负担。Ryoncil的获批为这些患者带来了新的治疗希望。

　　Ryoncil的疗效评估基于一项多中心、前瞻性、单臂研究（MSB-GVHD001；NCT02336230），该研究招募了54名接受同种异体造血干细胞移植（HSCT）后患有SR-aGVHD的儿科患者。主要疗效结果指标是第28天的总体缓解率（ORR）和总体缓解持续时间。

　　第28天的ORR为70%（95%置信区间：56.4，82.0），其中完全缓解率（CR）为30%（95%置信区间：18.0，43.6），部分缓解率（PR）为41%（95%置信区间：27.6，55.0）。

　　中位反应持续时间为54天（范围：7，159+），从第28天对疾病进展、新的aGVHD全身治疗或任何原因死亡的反应开始计算。

　　Ryoncil的推荐剂量与用法

　　Ryoncil的推荐剂量为每次静脉输注2×10^6 MSC/kg体重，每周两次，连续4周，总共8次输注。输注间隔至少3天。根据初始remestemcel-L-rknd后28天的反应，医生可以决定是否继续治疗。

　　Ryoncil的安全性与不良反应

　　在使用Ryoncil的过程中，患者可能会出现一些不良反应。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括病毒感染性疾病、细菌感染性疾病、病原体不明的感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。此外，还可能出现过敏和急性输液反应、传染病或病原体传播以及异位组织形成等并发症。所有患者都没有因为任何实验室异常而停止或中断治疗，超过85%的患者在没有中断的情况下完成了整个疗程。

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