MHRA批准Duvyzat治疗杜氏肌营养不良症

　　英国药品和保健品监管局(MHRA)已批准Italfarmaco公司的Duvyzat(givinostat)用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。

　　监管机构特别批准该药物用于在门诊开始治疗的患者，并为那些不再门诊开始治疗的患者颁发了有条件批准。

　　据估计，DMD在英国任何时候都会影响大约2,500人。这是一种严重的神经肌肉疾病，由编码肌营养不良蛋白的基因发生变化或突变引起，而肌营养不良蛋白是增强和保护肌肉所必需的。

　　这种疾病的症状通常首先出现在2至5岁的男孩身上，并随着时间的推移而恶化，影响患者的行走能力以及心脏和呼吸肌。

　　Duvyzat是一种口服组蛋白脱乙酰酶抑制剂，它通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失。

　　MHRA的决定参考了美国食品和药物管理局(FDA)3月份对该药物的批准，并通过其国际认可程序获得批准。该程序允许英国监管机构考虑并信赖其监管合作伙伴的决策。

　　支持这两项申请的是对179名能够行走的男孩进行的晚期EPIDYS试验的积极结果。这些男孩在接受糖皮质激素治疗的同时，被随机分配至每日两次服用Duvyzat或安慰剂的治疗组。

　　该研究达到了主要终点，即接受Duvyzat治疗的患者在完成四级爬楼梯评估的时间上表现出统计学上显著且具有临床意义的改善。

　　此外，Duvyzat治疗还与关键次要终点的良好结果相关，包括北极星动态评估量表。该量表通常用于评估患有DMD且能够行走的男孩的运动功能。

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