获得性再生障碍性贫血患者长期应用艾曲泊帕的可行性和有效性研究，仿制药上市了吗

　　获得性再生障碍性贫血（AAA）是一种罕见疾病，其特点为原发性骨髓衰竭并继发全血细胞减少症。在标准免疫抑制剂治疗的基础上，加用合成血小板生成素受体激动剂艾曲泊帕（ELT）可改善AAA患者的造血功能。目前，大多数关于艾曲泊帕治疗AAA的数据均基于最长6个月的治疗周期。然而，在临床实践中，患者往往需要更长时间的ELT治疗。

　　本文报道了10名获得性再生障碍性贫血患者长期应用艾曲泊帕的单中心实际治疗经验，并提供了有效性和安全性的相关数据。在我们的研究队列中，对于不同严重程度的AAA患者，在标准免疫抑制治疗的基础上加用艾曲泊帕后，患者的反应率较高。

　　经过中位观察时间47.5个月（范围31-75个月）后，结果显示艾曲泊帕治疗是可行的，总体缓解率达到70%，且未观察到与任何相关不良事件有关的情况。在治疗过程中，仅报道了两次复发，且至今尚无疾病进展的迹象。

　　综上所述，对于不适合移植的获得性再生障碍性贫血患者，艾曲泊帕作为剂量反应调整的长期治疗药物，与标准免疫抑制治疗联合使用，似乎能够有效巩固和维持治疗反应。

　　艾曲泊帕仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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