拉罗替尼治疗新诊断的婴儿纤维肉瘤和其他儿科NTRK融合阳性实体瘤的研究

　　TRK抑制剂拉罗替尼已获美国食品和药物管理局批准，用于那些缺乏满意替代治疗方案或治疗后病情进展，但尚未作为具有明确治疗持续时间的一线疗法进行系统研究的NTRK融合阳性实体瘤患者。本研究（ADVL1823）旨在新诊断的NTRK融合阳性实体瘤患者中评估拉罗替尼的疗效，并采用根据治疗反应和手术可切除性调整的适应性治疗持续时间以及局部控制策略。

　　患者在28天的治疗周期中每天两次接受拉罗替尼治疗，治疗持续时间根据对治疗的反应和手术可切除性而定，范围从6到26个周期不等。主要终点是婴儿纤维肉瘤（IFS）患者六个周期内的客观缓解率（ORR）；具有其他组织学诊断的患者则在单独的队列中进行分析。次要目标包括无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）。

　　结果：共纳入了33名患者，其中18名患有IFS，15名患有其他实体瘤。在IFS儿童中，六个周期内的ORR为94%（17/18；95%调整CI，72.7至98.6）；而在其他实体瘤儿童中，ORR为60%（9/15；95%CI，32.3至83.7）。在治疗期间，仅有6%（2/33；95%CI，0.7至22.2）的患者出现疾病进展。

　　对于IFS患者，两年的EFS和OS分别为82.2%（95%CI，54.3至93.9）和93.8%（95%CI，63.2至99.1）；而对于其他实体瘤患者，两年的EFS和OS分别为80%（95%CI，50.0至93.1）和93.3%（95%CI，61.3至99.0）。在接受肿瘤手术切除的患者中，EFS得到延长，16名此类患者中仅有1名出现疾病进展。

　　在33名患者中，有4名出现了剂量限制性毒性。

　　本研究显示，拉罗替尼在新诊断的婴儿纤维肉瘤和其他儿科NTRK融合阳性实体瘤患者中具有显著的疗效和可接受的安全性。这些结果支持拉罗替尼作为这类患者的有效治疗选择。

　　拉罗替尼仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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