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阻塞性肥厚型心肌病的年龄或诊断持续时间与玛伐凯泰治疗反应之间的关联,仿制药上市了吗

时间:2025-01-24     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  对于有症状的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者,目前尚不清楚心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰的治疗反应是否会随着年龄的增长或诊断时间的延长而变化。

  我们根据年龄(≤60岁 vs >60岁)和肥厚型心肌病诊断持续时间(≤5年 vs >5年)对患者进行了分层分析。

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  老年患者中女性比例较高(53% vs 29%),致病性/可能致病性肥厚型心肌病基因变异的患病率较低(17% vs 36%),平均峰值耗氧量(pVO₂)较低(17.6 mL/kg/min vs 21.1 mL/kg/min),平均NT-proBNP水平较高(817 ng/L vs 592 ng/L),但NYHA等级和生活质量评分在两组间相似。诊断时间较长的患者与诊断时间较短的患者平均年龄相似(59.0 ± 11.6岁 vs 57.9 ± 12.3岁),但肥厚型心肌病家族史较多(38% vs 16%),平均NT-proBNP水平也较高(938 ± 118 ng/L vs 494 ± 145 ng/L)。在老年患者和诊断时间较长的患者中,我们未观察到峰值耗氧量、NYHA分级或患者报告结果的改善存在显著差异。

  结论:在EXPLORER-HCM研究中,无论年龄或诊断持续时间如何,玛伐凯泰治疗对有症状、梗阻性肥厚型心肌病患者的所有主要、次要和探索性终点均表现出类似的益处。

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