地夫可特治疗杜氏肌营养不良症的有效性和安全性

　　地夫可特是一种皮质类固醇药物，不仅在治疗炎症和自身免疫性疾病方面有广泛应用，而且研究显示其对杜氏肌营养不良症（DMD）具有潜在疗效。临床试验旨在评估地夫可特在治疗DMD方面的有效性和安全性。

　　临床试验设计

　　研究对象：涉及196名5至15岁确诊为DMD的男孩。

　　试验分组：地夫可特低剂量治疗组（0.9mg/kg/天）；地夫可特高剂量治疗组（1.2mg/kg/天）；泼尼松标准治疗组（0.75mg/kg/天）。

　　安慰剂组

　　试验周期：为期52周。

　　临床试验结果

　　肌肉力量评分：

　　服用0.9mg/kg/d剂量地夫可特的患者平均得分为0.15分。

　　服用1.2mg/kg/d剂量地夫可特的患者平均得分为0.26分。

　　服用泼尼松的患者平均得分为0.27分。

　　服用安慰剂的患者平均得分为-0.1分。

　　结果显示，接受地夫可特和泼尼松治疗的患者肌肉力量评分显著提高，而地夫可特在两个剂量下均表现出良好的疗效。

　　定时运动功能测试：

　　服用地夫可特和泼尼松的患者在定时运动功能测试中表现优于服用安慰剂的患者。

　　从第12周到第52周，服用0.9mg/kg/d剂量地夫可特的患者平均肌力评分为0.17分，而服用泼尼松的患者为-0.12分。这表明地夫可特在提高肌肉力量方面效果显著。

　　长期观察试验结果

　　在长达十年的追踪研究中，地夫可特相较于泼尼松显著延缓了DMD患者失去从躺下至站立、行走和手对口功能的时间，具体数据如下：

　　延缓失去从躺下至站立功能的时间：2.1年

　　延缓失去行走功能的时间：2.7年

　　延缓失去手对口功能的时间：2.7年

　　安全性与耐受性

　　副作用：地夫可特治疗组在体重增加方面少于泼尼松治疗组，库欣面容、精神激越方面也略少于泼尼松治疗组。但值得注意的是，地夫可特在引起早发白内障方面可能多于泼尼松治疗组。

　　耐受性：地夫可特的耐受性较好，体重增加和精神病性不良事件的发生率较低。

　　地夫可特在治疗DMD方面表现出良好的疗效和安全性。与泼尼松相比，地夫可特在提高肌肉力量、延缓功能退化方面效果显著，且耐受性较好，体重增加和精神病性不良事件的发生率较低。

　　海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】