马昔腾坦治疗肺门高压长期疗效和肝脏安全性怎么样？

　　门脉肺动脉高压（PoPH）是一种特殊类型的肺动脉高压，与门脉高压相关。尽管内皮素受体拮抗剂马西腾坦（马昔腾坦为其另一种译名）在肺动脉高压的治疗中已显示出长期疗效和良好的肝脏安全性，但专门针对PoPH患者的随机临床试验尚属空白。因此，PORTICO试验旨在评估马西腾坦对PoPH患者的疗效和安全性。

　　PORTICO是一项在7个国家36个中心进行的4期研究。研究包括12周的双盲期，期间患者以1:1的比例随机分配给马西腾坦10mg或安慰剂，每天一次。随后是12周的开放标签研究时期。成人（≥18岁）PoPH患者，6分钟步行距离>50m，肺血管阻力>320dyn·s·cm^-5，且无严重肝功能损害（Child-Pugh C级或模型终末期肝病评分≥19）符合入组资格。主要终点是第12周时的肺血管阻力，以完整分析集中基线的比率表示。安全性在整个过程中都得到了评估。

　　在2015年6月23日至2017年7月28日之间，共85例患者被随机分配到马西腾坦组（n=43）或安慰剂组（n=42）。在基线时，有54例（64%）患者正在接受肺动脉高压的背景治疗。大多数患者是功能性II类（50例，59%）或III类（33例，39%），平均步行距离为384.5m（SD 103.9）。

　　在第12周时，马西腾坦组的基线肺血管阻力的几何平均比为0.63（95%CI 0.58-0.67），而安慰剂组为0.98（95%CI 0.91-1.05），对应于肺血管阻力的几何平均值之比0.65（95%CI 0.59-0.72，p<0.0001），这代表马西腾坦组相比安慰剂组肺血管阻力降低了35%（95%CI 28-41）。

　　在双盲时期，马西腾坦治疗组有36例（84%）患者发生不良事件，安慰剂治疗组有33例（79%）患者发生不良事件。严重不良事件在马西腾坦治疗组有9例（21%），安慰剂治疗组有6例（14%）。马西腾坦治疗组有4例（9%）患者因不良事件导致停药，而安慰剂组没有患者因不良事件停药。双盲期间最常见的不良事件是外周水肿，马西腾坦组为11例（26%），安慰剂组为5例（12%）。

　　PORTICO试验结果显示，马西腾坦显著改善了PoPH患者的肺血管阻力，且未观察到肝脏安全问题。这一发现为PoPH患者的治疗提供了新的选择。

　　据悉，马西腾坦的仿制药已在印度正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，具体用药还请务必与医生进行充分的沟通和讨论。