司美替尼治疗1型神经纤维瘤病和无症状且无法手术的丛状神经纤维瘤且有肿瘤相关发病风险的儿童

　　司美替尼（Selumetinib）最近已被批准用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）儿童中无法手术的症状性丛状神经纤维瘤（PN）。一项平行II期研究旨在评估NF1丛状神经纤维瘤儿童对司美替尼的反应率，并观察其临床安全性。

　　在这项研究中，患有NF1且伴有无法手术的丛状神经纤维瘤、虽目前无症状但存在肿瘤相关发病风险的儿童，接受了司美替尼25 mg/m²的口服治疗，每天两次（1个周期=28天）。通过体积磁共振成像（MRI）进行分析，并定期评估患者报告结果（PRO）、观察者报告以及功能结果测量，这些评估每4个周期进行一次，持续2年，以观察随时间的变化。确认的部分缓解（cPR）定义为在间隔≥3个月的至少2次连续扫描中，丛状神经纤维瘤体积减少≥20%。

　　研究结果显示，72%的患者在司美替尼治疗后达到了cPR。截至数据截止时，患者中位接受司美替尼治疗的周期为41个周期（范围从2个周期到67个周期）。大约一半的儿童在基线时存在一些目标肿瘤相关的疼痛，到第13个周期前，这些疼痛明显减轻。此外，大多数儿童在基线时的客观测量功能，包括视觉、运动、肠/膀胱或气道功能，都在正常范围内，并且在治疗期间没有临床上或统计上的恶化。

　　司美替尼治疗导致大多数NF1丛状神经纤维瘤患者的肿瘤缩小，且未观察到临床显著的发病率。在服用司美替尼期间，没有出现新的丛状神经纤维瘤相关症状，PRO测量还显示肿瘤相关疼痛强度有所下降。这些结果表明，司美替尼治疗可能有助于预防丛状神经纤维瘤相关疾病的发生和发展。然而，为了进一步证实这些结果，未来还需要进行更多的前瞻性研究。

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