神经纤维瘤病儿童丛状神经纤维瘤的临床特征及治疗研究，司美替尼仿制药在哪里上市

　　在丝裂原激活蛋白激酶/细胞外信号调节激酶激酶（MEK）抑制剂治疗新时代的背景下，本研究探讨了日本神经纤维瘤病1型（NF1）儿童丛状神经纤维瘤（PN）的临床特征以及司美替尼的治疗情况。

　　我们对患有NF1相关PN的儿科患者进行了随访调查。初次和二次调查的应答率分别为40.4%和33.8%，最终对来自23个科室的49名患者进行了有效随访。这些患者的年龄范围从3.3岁到18.8岁不等，PN的发病最常见于出生后第一年。

　　丛状神经纤维瘤在身体上的分布呈现出一定的规律性，最常见于面部（39%）、颈部（27%）和头部（24%），其次是臀部（20%）、背部（18%）和大腿（18%）。此外，通过放射学方法还可以在脊柱/脊柱旁区域（18%）和骨盆（16%）中识别出PN，但在相应的身体表面上，这些肿瘤往往较少可见。

　　在临床表现方面，主要发病症状包括美容毁容（78%）、疼痛（53%）和功能障碍（61%）。这些症状对患者的日常生活和心理健康造成了严重影响。

　　在治疗方面，司美替尼的使用相当频繁（69%），并且与疼痛（卡方检验，p = 0.014）和功能障碍（p = 0.014）的改善显著相关。这表明司美替尼在缓解NF1-PN儿童的症状方面具有一定的疗效。

　　这项全国范围的回顾性研究揭示了NF1-PN儿童的发病年龄早、肿瘤部位多样以及发病率差异显著等特点，强调了早期评估和最佳治疗的重要性。未来，我们需要进一步深入研究NF1-PN的发病机制，探索更多有效的治疗方法，以改善这些患者的生活质量和预后。

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