司美替尼治疗1型神经纤维瘤病儿科患者有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的日本单中心短期经验

　　在日本，司美替尼已被用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）伴有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者，但尚缺乏针对日本患者的实际临床报道。本研究旨在报告司美替尼在日本获批后，我们在一家中心获得的短期治疗经验。

　　我们前瞻性地收集了11名有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤儿童NF1患者的数据。这些患者在2022年11月至2023年5月期间开始接受由同一位医生施用的司美替尼治疗。我们研究了患者的各种因素、肿瘤特征、司美替尼的剂量以及治疗疗效和不良事件（AE）。

　　在这11例患者中，男性7例，平均年龄为14岁。主要丛状神经纤维瘤的部位包括头颈部（5例）、骨盆到下肢（3例）以及椎旁病变（3例）。主要丛状神经纤维瘤的中位最大直径为91毫米，中位随访时间为19个月。所有患有疼痛或运动功能障碍的患者在治疗后症状均有所改善，其中11名患者中有7名（64%）的肿瘤呈现出缩小趋势。在6名存在毁容情况的患者中，仅有1名患者的状况有所改善。

　　在观察到的59例不良事件中，58例（98%）为1级和2级，5名患者（46%）因不良事件暂时停用了司美替尼。其中，1名患者（9%）因皮疹皮炎而永久停药。

　　尽管本研究的结果相对短期，但并未观察到严重的不良事件，且许多患者从司美替尼治疗中获益。然而，在一些患者中，由于治疗获益与不良事件之间的平衡考虑，给药被停止或中断。因此，需要进一步的数据来更全面地了解司美替尼的总体安全性和有效性。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。