玛伐凯泰治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者的疗效和安全性，仿制药最新消息

　　EXPLORER-CN是一项针对中国成人有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者展开的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验。该试验旨在评估玛伐凯泰（Mavacamten）在中国患者中的疗效和安全性。试验共入组了81名患者，所有患者在基线时均有明显的左心室流出道梗阻（LVOT）。

　　试验分组与治疗

　　分组情况：患者被随机分为玛伐凯泰组和安慰剂组。

　　背景治疗：两组中大多数患者均接受过β受体阻滞剂的背景治疗。

　　治疗周期：治疗周期为30周。

　　给药方式：玛伐凯泰组患者接受玛伐凯泰治疗，安慰剂组患者接受安慰剂治疗。

　　试验结果

　　1. 主要终点

　　Valsalva左心室流出道峰值压差：玛伐凯泰治疗30周后，与安慰剂组相比，患者的Valsalva左心室流出道峰值压差出现了具有统计学意义和临床意义的改善。组间最小二乘均值差异为-70.29 mmHg，95% CI为-89.64至-50.94，单侧p值<0.001。且玛伐凯泰治疗后，患者的Valsalva LVOT峰值压差最早从第4周开始下降，并持续到第30周。

　　2. 心脏生物标志物

　　N末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）：玛伐凯泰治疗后，NT-proBNP从第4周开始持续下降至整个研究结束。第30周时，玛伐凯泰治疗后NT-proBNP较基线的降幅比安慰剂组高82%，组间几何均值比（GMR）比例为0.18，95% CI为0.13至0.24。

　　高敏心肌肌钙蛋白I（hs-cTnI）：玛伐凯泰治疗后，hs-cTnI的降幅较安慰剂组高出66%，组间GMR比例为0.34，95% CI为0.27至0.42。

　　NT-proBNP和心肌肌钙蛋白是心脏室壁应力及心肌损伤的生物标志物，与HCM患者的不良临床结局包括心力衰竭、房颤和死亡有关。这些生物标志物的显著下降，表明玛伐凯泰能够有效减轻心脏的负担，降低不良事件的发生风险。

　　3. 心脏结构

　　左心室质量指数（LVMI）：在58名有心脏磁共振（CMR）数据的合格受试者中，从基线到第30周，玛伐凯泰治疗的患者中观察到有利心脏重塑的信号。LVMI组间平均差异为-30.80 g/m²，95% CI为-41.55至-20.05。

　　左心室质量：组间平均差异为-52.64 g，95% CI为-67.89至-37.39。

　　最大左心房容积指数：组间平均差异为-18.27 mL/m²，95% CI为-26.72至-9.83。

　　最大左心室壁厚度：组间平均差异为-3.52 mm，95% CI为-4.65至-2.38。

　　这些数据表明，玛伐凯泰能够有效减少心肌的肥厚程度，改善心脏的结构，为心脏功能的恢复创造有利条件。

　　在安全性方面，玛伐凯泰组和安慰剂组在治疗期间的不良事件（TEAE）发生率相近，所有严重不良事件（SAE）均被研究者判定为与研究药物无关。这表明玛伐凯泰在中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者中具有良好的耐受性和安全性。

　　EXPLORER-CN试验结果表明，玛伐凯泰在治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者中表现出显著的疗效和安全性。它能够有效降低Valsalva左心室流出道峰值压差，改善心脏生物标志物水平，减少心肌肥厚程度，改善心脏结构，并且具有良好的耐受性和安全性。这为玛伐凯泰在中国患者中的临床应用提供了有力的支持。

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