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B型血友病基因治疗药物Hemgenix的长期持久性和安全性时间：2025-02-17 CSL Behring公布了其血友病B基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）后期研究的四年积极成果。 正在进行的3期HOPE-B试验一直在评估对患有重度或中度重度遗传性出血性疾病的成年男性（无论是否预先存在AAV5中和抗体）一次性输注Hemgenix的长期持久性和安全性。
Hemgenix能够让符合条件的患者通过静脉输注一次性剂量后，持续产生自身的IX因子。该药物已于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗那些使用IX因子预防疗法、目前或过去有危及生命的出血症状，或有反复严重自发性出血事件的成年人。 在欧洲血友病和相关疾病协会今年的年会上公布的结果显示，94%的患者在第四年仍未接受持续的预防治疗，且在HOPE-B试验的第三至第四年之间，没有患者恢复持续预防治疗。 此外，治疗后四年内，患者的平均IX因子活性水平维持在接近正常水平的37%。从治疗前到第四年，所有出血的平均调整年出血率降低了约90%。
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