依维苏单抗批准扩大适应人群

　　Evkeeza（evinacumab，依维苏单抗）在欧盟委员会(EC)获得扩大批准范围：

　　药物及批准范围扩大：

　　药物名称：Evkeeza（evinacumab，依维苏单抗）

　　原批准范围：用于治疗5岁及以上患者的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）

　　扩大批准范围：现在适用于6个月至5岁的HoFH患者

　　药物作用及机制：

　　药物类型：血管生成素样3(ANGPTL3)抑制剂

　　作用机制：通过阻断负责调节血液中胆固醇的蛋白质来降低胆固醇水平

　　HoFH与高低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平有关，早期干预对降低由LDL-C水平升高带来的严重心血管风险至关重要。

　　批准依据：

　　依据类型：基于药代动力学/药效学模型的外推分析

　　推测内容：6个月至5岁以下儿科患者使用Evkeeza的疗效，推测其LDL-C的百分比变化幅度将与成年患者相似或更高

　　临床数据支持：

　　同情用药数据：5名≥1至5岁HoFH患者接受Evkeeza治疗，显示LDL-C有临床意义的降低

　　具体降低情况：一名患者LDL-C降低37.1%（第90周），其他患者分别降低43.1%（第72周）、66.3%（第62周）、77.3%（第16周）和75.0%（第12周）

　　额外效果：使用Evkeeza治疗约1年后，血浆置换频率减少的患者的黄瘤完全消退

　　安全性数据：

　　5名患者安全性：未发现新的安全问题

　　5岁及以上患者最常见不良反应：鼻咽炎、流感样疾病、头晕、背痛和恶心

　　最严重不良反应：过敏性反应

　　6个月以下患儿：安全性和有效性尚未确定，因为没有可用数据

　　综上所述，Ultragenyx生物制药公司的Evkeeza药物在欧盟获得了扩大批准范围，现在可以用于治疗6个月至5岁的HoFH患者。这一批准基于药代动力学/药效学模型的外推分析，并得到了临床数据的支持。药物的安全性在已治疗的患者中得到了初步验证，但对于6个月以下的患儿，其安全性和有效性尚需进一步研究。

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