玛伐凯泰在阻塞性肥厚型心肌病日本患者群体中的疗效与安全性，仿制药最新消息

　　玛伐凯泰作为一种心肌肌球蛋白抑制剂，在EXPLORER - HCM研究中已证实，相较于安慰剂，它能显著改善有症状的阻塞性肥厚型心肌病（HCM）患者的症状及心脏功能。不过，鉴于不同种族人群在生理、病理等方面可能存在差异，玛伐凯泰在日本患者群体中的疗效与安全性尚不明确，亟待进一步研究探索。

　　本次开展的HORIZON - HCM研究，是一项专门针对日本症状性梗阻性HCM患者的3期单臂研究。在治疗方案上，玛伐凯泰的起始剂量设定为2.5mg。在第6 - 20周期间，依据Valsalva动作下左心室流出道（LVOT）梯度以及静息左心室射血分数（LVEF）的具体数值，为患者进行个体化的剂量滴定调整。

　　研究过程中，总计有38名患者接受了该项治疗，其中36例患者顺利完成了为期30周的初级治疗分析期。经过30周的治疗，研究取得了一系列显著成果。在心脏血流动力学方面，运动后LVOT梯度出现了具有临床意义的显著改善，相较于基线水平，平均变化值达到 - 60.7 mmHg。

　　在反映心脏功能及患者症状的指标上，同样取得了积极进展。在30周的治疗周期内，N末端B型利钠肽前体水平有所下降，纽约心脏协会分级得到改善，堪萨斯城心肌病问卷23临床总结评分也朝着更好的方向发展。而且，在所有就诊检查中，患者的平均LVEF始终保持在≥74%的良好水平。

　　在安全性方面，治疗中出现的不良事件（TEAEs）和严重的TEAEs分别在63.2%和7.9%的患者中出现，但值得庆幸的是，这些不良事件均未导致治疗中断。仅有1例患者出现LVEF短暂无症状性降低至<50%的情况。整个研究期间，未发生患者死亡事件。

　　综合本次研究结果可知，对于日本梗阻性HCM患者，玛伐凯泰在改善LVOT梯度、心脏生物标志物水平以及患者症状等方面展现出积极效果，这与EXPLORER - HCM研究中所观察到的结果较为相似。同时，该药物在日本患者群体中表现出良好的治疗耐受性，并未发现新的安全性问题。这为玛伐凯泰在日本梗阻性HCM患者的临床治疗应用提供了有力的证据支持 。

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