新!FDA批准Ctexli为首个治疗罕见脂质累积症脑腱黄瘤病的药物

　　美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准Mirum Pharmaceuticals公司的Ctexli（chenodiol）用于治疗患有脑腱黄瘤病（CTX）的成年人。这一口服药物标志着首个获得监管机构批准用于治疗这一罕见脂质累积病的药物问世。

　　CTX是一种渐进性遗传疾病。该病由一种使身体分解脂肪的酶缺乏引起，导致大脑和身体其他部位沉积非典型胆固醇代谢物。患者可能出现的症状包括慢性腹泻、频繁骨折、白内障、痴呆、癫痫和言语困难等。

　　Ctexli旨在替代一种胆汁酸的不足水平，从而减少被认为是导致CTX临床异常的胆固醇代谢物的异常沉积。FDA对该药物的批准是基于为期24周的III期RESTORE研究的积极结果。研究表明，与安慰剂相比，每天三次以250毫克的剂量使用Ctexli治疗可以显著降低血浆胆甾烷醇和尿液23S-戊醇（这两种物质在CTX患者中含量显著增加）。

　　然而，值得注意的是，Ctexli的处方信息中包含了肝毒性警告。因此，患者在开始治疗前应进行肝血液检查，并在服药期间每年进行一次检查以确保安全。

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