玛伐凯泰的适应症与禁忌症：哪些患者适合使用？

　　玛伐凯泰（Mavacamten）作为一种创新药物，在肥厚型心肌病（HCM）的治疗中展现出了显著的疗效。然而，并非所有HCM患者都适合使用玛伐凯泰。

　　适应症

　　玛伐凯泰适用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）II-III级梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。这些患者通常表现出呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，且超声心动图检查显示左心室流出道（LVOT）梗阻。玛伐凯泰通过减少心肌肌球蛋白与肌动蛋白的结合，降低心肌收缩力，从而缓解LVOT梗阻，改善心脏功能。

　　禁忌症

　　左心室射血分数（LVEF）低于55%的患者：玛伐凯泰可能导致收缩功能障碍引起的心力衰竭，因此不建议LVEF低于55%的患者开始或增加剂量。如果LVEF低于50%或临床状态恶化，应中断治疗。

　　孕妇和哺乳期妇女：目前缺乏关于玛伐凯泰在孕妇和哺乳期妇女中的安全性数据。动物研究显示，玛伐凯泰可能对胎儿造成伤害。因此，孕妇和哺乳期妇女应避免使用玛伐凯泰。

　　同时使用某些药物的患者：玛伐凯泰主要由CYP2C19和CYP3A4酶代谢。与这些酶相互作用的药物可能会导致危及生命的药物相互作用，如心力衰竭或失效。因此，禁止合并使用中效至强效CYP2C19抑制剂/诱导剂、强效CYP3A4抑制剂、中效至强效CYP3A4诱导剂。

　　严重肝肾功能不全的患者：对于严重肝肾功能不全的患者，玛伐凯泰的代谢和排泄可能受到影响，从而增加药物的不良反应风险。因此，这类患者应谨慎使用玛伐凯泰，并在医生的指导下进行剂量调整。

　　注意事项

　　定期监测：使用玛伐凯泰的患者应定期进行医学随访，包括心脏超声检查等测试，以评估心脏功能和药物疗效。

　　剂量调整：根据患者的临床状态和超声心动图评估结果，医生可以个体化调整玛伐凯泰的剂量。在剂量调整过程中，应密切监测LVEF和LVOT梯度，确保患者安全。

　　患者特定群体：对于老年人、儿童以及有特定疾病史的患者（如严重感染、心律失常等），使用玛伐凯泰时应更加谨慎，并在医生的指导下进行。

　　玛伐凯泰作为一种创新药物，为梗阻性肥厚型心肌病的治疗提供了新的选择。然而，在使用玛伐凯泰之前，医生和患者应充分了解其适应症与禁忌症，确保药物的安全性和有效性。对于适合使用玛伐凯泰的患者，应在医生的指导下进行个体化治疗，并定期监测心脏功能和药物疗效。

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