维奈托克联合地西他滨长期治疗老年及复发急性髓系白血病的随访研究

　　急性髓系白血病（AML）是高度侵袭性的血液恶性肿瘤，传统高强度化疗耐受性差。靶向药物尤其是维奈托克（VEN）的出现改变了治疗模式，VEN与去甲基化药物（HMA）联合成为不适合高强度化疗AML患者的一线方案，尤其适用于75岁以上患者。不过，AML治疗仍面临挑战，特别是复发/难治（R/R）患者和高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者，需要新治疗策略。

　　本研究是一项II期临床试验（NCT03404193），评估VEN联合10天地西他滨（DEC）在新诊断或R/R AML患者以及高危MDS患者中的疗效。诱导治疗包括DEC 20 mg/m²静脉注射10天，联合VEN在第1至28天使用并每日剂量递增，达到骨髓抑制或≤5%原始细胞时停止VEN。巩固周期包括DEC静脉注射5天联合VEN在第1至21天使用，最多24个周期。主要终点是总体反应率（ORR），包括完全缓解（CR）、伴不完全血象恢复的完全缓解（CRi）、部分缓解（PR）和无形态学白血病状态（MLFS）。

　　研究纳入228例患者，中位随访39个月，中位年龄72岁。在新诊断的AML患者中，ORR为88%，CR+CRi率为81%；未经治疗的继发性AML患者中，ORR为77%，CR+CRi率为65%；接受过治疗的继发性AML患者中，ORR为67%，CR+CRi率为47%；高危MDS患者的ORR为52%。安全性分析显示，最常见的≥3级非血液学不良事件包括感染（31%）、发热性中性粒细胞减少症（32%）和肿瘤溶解综合征（3%），常见的≥3级血液学不良事件包括血小板减少症（17%）和中性粒细胞减少症（15%）。

　　研究表明，VEN联合10天DEC在治疗新诊断的老年AML和R/R AML患者中反应率高且安全性良好，但高危继发性AML和TP53突变的AML患者疗效不明显，未来需进一步探索难治性患者的治疗策略。

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