真实世界揭秘：艾基维仑赛治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成效

　　在复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的治疗领域，艾基维仑赛（Ide-cel）犹如一颗闪耀的新星。2021年3月，它凭借KarMMa试验的出色成果，获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，为RRMM患者带来了新的希望曙光。KarMMa试验显示，Ide-cel在高度预处理患者中疗效显著，然而，临床试验严格的入选标准却让结果存在一定的局限性。参与试验的患者相对健康、共病较少，这使其难以全面反映真实世界中RRMM患者使用Ide-cel的安全性和有效性。

　　在临床实践中，多数RRMM患者情况复杂，多种共病缠身，且历经多次治疗，如蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体等，不符合临床试验标准。因此，评估Ide-cel在具有多种共病和广泛治疗史的RRMM患者中的真实世界表现，显得尤为关键。

　　本研究借助国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的注册数据，对2021年5月至2023年6月期间，美国821名接受标准治疗Ide-cel的RRMM患者展开回顾性分析。这些患者至少接受过4线治疗，在2023年10月数据截止前完成了一次随访评估。研究聚焦于总缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）等主要终点，以及细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）等安全性次要终点。

　　研究结果显示，中位随访11.6个月，患者群体特征复杂：中位年龄66岁，31%患者≥70岁，77%存在至少一种临床显著共病，中位治疗线数达7，95%为三重耐药，60%为五重耐药，15%曾接受过BCMA靶向治疗。即便如此，Ide-cel仍交出了令人瞩目的成绩单：总体缓解率73%，完全缓解率25%，中位无进展生存期8.8个月，1年总生存率估计67%。不过，多变量分析也揭示了影响疗效的因素，如高龄、女性等与较差的无进展生存和总生存相关。

　　安全性方面，80%患者出现CRS，3%为3级或以上；28%出现ICANS，5%为3级或以上；未报告帕金森症病例；6%患者治疗相关死亡，最常见原因是感染；45%出现临床显著感染，4%报告二次原发恶性肿瘤。

　　这项真实世界研究表明，标准治疗Ide-cel的安全性和有效性特征与KarMMa试验一致。即便患者存在多种共病且治疗经历复杂，Ide-cel仍展现出良好疗效和可接受的安全性，为RRMM患者，尤其是具有多种共病的患者，提供了一种可靠的治疗选择。

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