维莫非尼：中国BRAF突变黑色素瘤患者的“救命药”

　　黑色素瘤作为皮肤肿瘤中恶性程度最高的瘤种，一旦发生转移，患者的5年生存率仅为4.6%。而在中国，每年约有2万的新发病例，且近年来呈上升趋势。维莫非尼的出现，为中国BRAF突变黑色素瘤患者带来了新的希望，堪称他们的“救命药”。

　　维莫非尼是一种小分子抑制剂，通过靶向抑制BRAF基因的V600E突变体而发挥抗肿瘤作用。BRAF基因突变在黑色素瘤中较为常见，其中BRAF V600E/K突变占约40%。维莫非尼能够与BRAF V600E突变体结合，抑制其激酶活性，阻断MEK/ERK信号通路的持续激活，从而达到抑制肿瘤细胞增殖、诱导肿瘤细胞死亡的效果。

　　在中国，多项临床研究证实了维莫非尼的疗效。研究NO25026是一项随机、对照、开放设计的全球关键III期研究，既往未接受过针对晚期疾病化疗的BRAF V600突变阳性无法切除/转移性黑色素瘤（IIIC/IV期，AJCC）患者随机接受维莫非尼或达卡巴嗪治疗。研究共入选675名受试者，其中包括维莫非尼组337名，达卡巴嗪组338名。结果显示，维莫非尼组确认客观缓解率（ORR）为57%，而达卡巴嗪组仅为9%；维莫非尼组中位总生存期（OS）为13.6个月，达卡巴嗪组为9.7个月，风险比（HR）=0.70（95% CI：0.57，0.87）；维莫非尼组中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，达卡巴嗪组为1.6个月，HR =0.38（95% CI：0.32，0.46），维莫非尼组具有统计学显著的临床获益。

　　研究NP22657是一项在至少接受过一次既往治疗的转移性黑色素瘤患者中进行的II期、单组、国际多中心研究。共入选132名患者，其中49%的患者既往治疗失败的次数≥2，中位随访时间为6.87个月（范围0.6至11.3个月之间）。主要终点——独立审查委员会评估的经确认的最佳总体缓解率（CR + PR）为52%（95%置信区间：43%，61%），中位缓解持续时间为6.5个月（95%置信区间：5.6，未达到）。

　　在中国患者中开展的I期、单组临床研究YO28390，包含一个PK队列（N=20）和一个扩展队列（N=26）。由研究者评估，经确认的最佳总体缓解率为52%（95%置信区间：37%，67%）。中位缓解持续时间为9.1个月（95%置信区间：7.4，未达到）。在46%的患者中，观察到基于RECIST 1.1判定的疾病稳定。中位PFS为8.3个月（95%置信区间：5.7，10.9），中位总生存期为13.5个月（95%置信区间：12.2个月，未达到）。

　　维莫非尼的出现，为中国BRAF突变黑色素瘤患者带来了新的治疗选择，显著延长了患者的生存期，提高了生活质量。然而，其高昂的费用让很多患者望而却步。期待维莫非尼能够纳入医保目录，让更多患者能够受益。

　　据悉，维莫非尼的仿制药已在印度正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，具体用药还请务必与医生进行充分的沟通和讨论。