奥维昔巴特Odevixibat最新适应症：Alagille综合征获批

　　2023年6月，美国FDA批准奥维昔巴特用于治疗12个月以上Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒，成为继PFIC后的第二项适应症。该药通过降低胆汁酸毒性，显著改善ALGS患儿的生存质量。

　　ALGS是一种多系统受累的常染色体显性遗传病，90%患者存在JAG1或NOTCH2基因突变，导致胆管发育不良及胆汁淤积。奥维昔巴特通过抑制IBAT，使胆汁酸排泄率提升2.8倍，血清胆汁酸浓度下降61%。在ASSERT研究中，治疗24周后，68%患儿瘙痒评分改善≥30%，且瘙痒缓解可持续至144周。肝脏影像学显示，治疗组肝脾肿大比例从基线的89%降至41%，胆道扩张程度减轻53%。

　　ALGS患儿常伴发心脏畸形（如肺动脉狭窄）或肾脏疾病，奥维昔巴特不通过肾脏代谢，对合并肾功能不全者无需调整剂量。对于存在短肠综合征的患儿，建议起始剂量减半（20μg/kg/d），并密切监测脂肪泻情况。临床数据显示，合并心脏畸形的患儿使用该药后，未增加心律失常或心功能恶化风险。

　　全球可及性进展

　　2024年12月，奥维昔巴特在中国获批用于≥6月龄PFIC患儿，2025年3月老挝版仿制药上市，价格较原研药降低60%。目前，该药已纳入欧盟、日本等30余国罕见病用药目录，年治疗费用约12万美元，部分国家提供慈善赠药项目。

　　奥维昔巴特仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。